Genethon को ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (DMD) के लिए अपनी जीन थेरेपी, GNT0004, के फ्रांस और यूके में महत्वपूर्ण चरण 3 नैदानिक परीक्षण शुरू करने के लिए नियामक प्राधिकरणों, MHRA और EMA से अनुमोदन प्राप्त हुआ है।
Genethon के सीईओ फ्रेडरिक रेवा ने कहा, "हमें इन परीक्षणों को जारी रखने में सक्षम होने की खुशी है और हम उन युवा रोगियों और उनके परिवारों के लिए GNT0004 को बाज़ार में लाने के लिए दृढ़ हैं जो एक चिकित्सीय समाधान की प्रतीक्षा कर रहे हैं। यह DMD के लिए हमारे जीन थेरेपी कार्यक्रम के लिए एक निर्णायक कदम है, जो 2021 में शुरू हुआ था और जिसने हमारे चरण 1/2/3 अध्ययन के चरण 1/2 भाग में इलाज किए गए पहले बच्चों में बेहद आशाजनक परिणाम प्रदर्शित किए हैं।"
Genethon GNT0004 चरण 3 निर्णायक परीक्षण
- डबल ब्लाइंड परीक्षण अगस्त और सितम्बर में यू.के. और फ्रांस में शुरू किया जाएगा, और इसमें डीएमडी से पीड़ित 6 से 10 वर्ष की आयु के 64 लड़कों को नामांकित किया जाएगा, जिन्होंने अपनी चलने की क्षमता बरकरार रखी है।
- चरण 3 परीक्षण की मंजूरी चरण 1/2 के परिणामों पर आधारित है, जो माइक्रोडिस्ट्रोफिन की 3×10¹³ vg/kg खुराक की सुरक्षा और प्रभावकारिता को प्रदर्शित करता है, जो ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (DMD) के लिए अन्य जीन थेरेपी में उपयोग की जाने वाली खुराक से कम है।
सीपीके में उल्लेखनीय निरंतर कमी
यूरोप में चरण 3 की अनुमति चरण 1/2 के अध्ययनों के परिणामों पर आधारित है, जो GNT0004 की अच्छी सहनशीलता के साथ-साथ माइक्रोडिस्ट्रोफिन अभिव्यक्ति, क्रिएटिन फॉस्फोकाइनेज (CPK) में कमी और मोटर फ़ंक्शन के संदर्भ में प्रभावकारिता दर्शाते हैं। रोगियों में मोटर फ़ंक्शन में दीर्घकालिक सुधार या स्थिरीकरण और मांसपेशियों की क्षति के एक प्रमुख संकेतक, CPK में उल्लेखनीय निरंतर कमी देखी गई।
और अधिक जानें: CK स्तर में 75% से अधिक की स्थायी कमी
चरण 3 के डबल ब्लाइंड परीक्षण अगस्त और सितंबर में यूके और फ्रांस में GNT0004 के एकल अंतःशिरा इंजेक्शन का उपयोग करके शुरू होंगे, जिसमें एक अनुकूलित hMD1 ट्रांसजीन होता है, जो क्षणिक प्रतिरक्षाविज्ञानी रोगनिरोधी उपचार से जुड़े AAV8 वेक्टर में डिस्ट्रोफिन को एन्कोड करने वाले जीन का एक छोटा (3×10¹³ vg/kg माइक्रोडिस्ट्रोफिन) लेकिन कार्यात्मक संस्करण है। यह वेक्टर मांसपेशियों के ऊतकों और हृदय में स्वयं को अभिव्यक्त करने के लिए डिज़ाइन किया गया है, जो इन ऊतकों के लिए विशिष्ट Spc5-12 प्रमोटर अनुक्रम के कारण है। DMD से पीड़ित 6 से 10 वर्ष की आयु के कुल 64 लड़के, जिन्होंने अपनी चलने की क्षमता बरकरार रखी है, नामांकित किए जाएँगे।
9 वर्षीय साचा उन बच्चों में से एक है जिन्हें जेनेथॉन द्वारा विकसित माइक्रोडिस्ट्रोफिन उपचार दिया गया था, जो परीक्षण के पहले चरण में मांसपेशियों में गायब प्रोटीन के उत्पादन को बहाल करने के उद्देश्य से विकसित किया गया था। आज, साचा दौड़ता है, चढ़ता है, कूदता है... ऐसी गतिविधियाँ करता है जो वह बिना उपचार के नहीं कर पाता! और पढ़ें.
बेनिम ओग्लम 45 /52 डेलेज़योन डीएमडी हस्तासि 2014 डोग्मुलु ओलुप टेडवी मुमकुन म्यू बीर उमुट बेकलियोरुज़