दुनिया भर में कई शोध कंपनियाँ ड्यूचेन के उपचार पर शोध कर रही हैं, जो सबसे विनाशकारी मांसपेशी रोगों में से एक है। इनमें से एक है Solid Biosciences' SGT-003 जीन थेरेपी, जो वर्तमान में विकास के चरण में है और नई पीढ़ी की तकनीकों का उपयोग करती है। इस लेख में, हम Solid Biosciences' SGT-003 जीन थेरेपी के बारे में अक्सर पूछे जाने वाले प्रश्नों का पता लगाएंगे।
एसजीटी-003 जीन थेरेपी के बारे में जानने योग्य बातें
एसजीटी-003 जीन थेरेपी क्या है?
एएवी-एसएलबी101, एक स्वामित्वयुक्त, अगली पीढ़ी का कैप्सिड है, जिसे तार्किक रूप से इंटीग्रिन रिसेप्टर्स को लक्षित करने के लिए बनाया गया था, और एक विभेदित माइक्रोडिस्ट्रोफिन संरचना, दोनों ही एसजीटी-003 के घटक हैं, जो एक जांचात्मक जीन थेरेपी है, जिसने गैर-नैदानिक अध्ययनों में यकृत लक्ष्यीकरण को कम करते हुए हृदय और कंकाल की मांसपेशियों में बेहतर ट्रांसडक्शन का प्रदर्शन किया है।
इन डिजाइन तत्वों के अनुसार, एसजीटी-003 ड्यूचेन के उपचार के लिए उपलब्ध सर्वोत्तम प्रायोगिक जीन थेरेपी हो सकती है।
एसजीटी-003 जीन थेरेपी के लिए कौन पात्र है?
मई 2024 में Solid Biosciences द्वारा शुरू किए गए क्लिनिकल परीक्षण के अनुसार, प्रतिभागियों का चयन 4 से 11 वर्ष की आयु के बीच किया जाता है।एनसीटी06138639]
समावेशन मानदंड पर विचार करते समय, प्रतिभागियों के लिए निम्नलिखित स्थितियों को ध्यान में रखा जाता है:
- वे प्रतिभागी जो चलने में सक्षम हैं। चलने में सक्षम का अर्थ है "किसी सहायक उपकरण के उपयोग के बिना चलने में सक्षम होना।"
- डीएमडी का स्थापित नैदानिक निदान और डीएमडी फेनोटाइप की भविष्यवाणी करने वाले डिस्ट्रोफिन जीन उत्परिवर्तन का दस्तावेजीकरण, प्रायोजक आनुवंशिक परीक्षण द्वारा पुष्टि की गई।
- एएवी एंटीबॉडी के लिए नकारात्मक।
- अध्ययन में प्रवेश करने से पहले ≥12 सप्ताह तक कम से कम 0.5 मिलीग्राम/किलोग्राम/दिन मौखिक रूप से दैनिक प्रेडनिसोन या 0.75 मिलीग्राम/किलोग्राम/दिन डिफ्लैजैकॉर्ट की स्थिर खुराक पर।
- 10 मीटर चलने/दौड़ने के समय के मानदंड को पूरा करें
- लेटने के मापदंड से उठने का समय मिलो
- प्रतिभागी का शारीरिक वजन: ≤50 किग्रा
एसजीटी-003 जीन थेरेपी के लिए कौन पात्र नहीं है?
बहिष्करण मानदंडों पर विचार करते हुए, यह कहा गया है कि कुछ एक्सॉन विलोपन वाले रोगी इस अध्ययन में भाग नहीं ले सकते हैं।
- डीएमडी का स्थापित नैदानिक निदान जो डीएमडी जीन में एक्सॉन 1 से 11 या 42 से 45, सम्मिलित, में किसी भी विलोपन उत्परिवर्तन के साथ जुड़ा हुआ है, जैसा कि आनुवंशिक रिपोर्ट द्वारा प्रलेखित किया गया है और प्रायोजक आनुवंशिक परीक्षण द्वारा पुष्टि की गई है।
इसका अर्थ यह हो सकता है कि इन एक्सॉन विलोपनों के लिए Solid Biosciences SGT-003 जीन थेरेपी का उपयोग नहीं किया जा सकता।
एसजीटी-003 जीन थेरेपी के अंतरिम क्लिनिकल परीक्षण के परिणाम
Solid Biosciences ने 18 फरवरी, 2025 को अपने SGT-003 जीन थेरेपी के लिए अंतरिम परिणामों की घोषणा की।और पढ़ें]
- प्रति नाभिक औसत वेक्टर प्रतियां: 18.7 (एन=3),
- औसत माइक्रोडिस्ट्रोफिन अभिव्यक्ति: 110% (N=3), जैसा कि वेस्टर्न ब्लॉट द्वारा मापा गया,
- औसत माइक्रोडिस्ट्रोफिन अभिव्यक्ति: 108% (N=3), जैसा कि मास स्पेक्ट्रोमेट्री द्वारा मापा गया,
- डिस्ट्रोफिन पॉजिटिव फाइबर का औसत प्रतिशत: 78% (N=3), जैसा कि इम्यूनोफ्लोरेसेंस द्वारा मापा गया,
- औसत बीटा सार्कोग्लाइकन प्रतिशत सकारात्मक फाइबर: 70% (N=3),
- औसत एनएनओएस (न्यूरोनल नाइट्रिक ऑक्साइड सिंथेस) प्रतिशत सकारात्मक फाइबर: 421टीपी44टी (एन=3),
- 7 अतिरिक्त मांसपेशी अखंडता बायोमार्करों में सुधार (एन = 3), और
- 180वें दिन (N=2) पर बेसलाइन से 8% के बाएं वेंट्रिकुलर इजेक्शन अंश (LVEF) में प्रारंभिक औसत सुधार।
2025 के मध्य में, कंपनी SGT-003 के लिए संभावित त्वरित अनुमोदन मार्गों पर चर्चा करने के लिए FDA के साथ बैठक का अनुरोध करने की योजना बना रही है।और पढ़ें]
SGT-003 और Elevidys की तुलना
एसजीटी-003 जीन थेरेपी के आशाजनक अंतरिम परीक्षण परिणामों ने इस शोध की ओर ध्यान आकर्षित किया है, और रोगियों और उनके परिवारों ने यह शोध करना शुरू कर दिया है कि एसजीटी-003 या Elevidys में से कौन बेहतर है।
जब नैदानिक डेटा की जांच की जाती है, तो यह देखा जा सकता है कि एसजीटी-003 में माइक्रोडिस्ट्रोफिन अभिव्यक्ति अधिक है।और पढ़ें]
SGT-003 जीन थेरेपी की कीमत
चूंकि SGT-003 अभी भी अनुसंधान चरण में है, इसलिए Solid Biosciences ने अभी तक जीन थेरेपी की कीमत की घोषणा नहीं की है।
उम्मीद है कि एसजीटी-003 कारगर साबित होगा, स्वीकृति प्राप्त करेगा, तथा दवा बाजार में ऐसी कीमत पर उपलब्ध होगा जिसे हर परिवार वहन कर सकेगा।
निष्कर्ष
दुनिया भर में कई शोध कंपनियाँ ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी के इलाज के लिए अपना काम जारी रखे हुए हैं। नई पीढ़ी की जीन थेरेपी अभी भी रोगियों के लिए उम्मीद जगा रही है। Solid Biosciences' SGT-003 जीन थेरेपी Elevidys को टक्कर दे सकती है और लागत के मामले में रोगियों के लिए आसान पहुँच का मार्ग प्रशस्त कर सकती है।
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