Dyne Therapeutics, एक क्लिनिकल-स्टेज कंपनी जो आनुवंशिक रूप से प्रेरित न्यूरोमस्कुलर रोगों से पीड़ित लोगों के लिए जीवन-परिवर्तनकारी चिकित्सा विज्ञान को आगे बढ़ाने पर केंद्रित है, ने आज DYNE-251 के अपने चल रहे चरण 1/2 डिलीवर परीक्षण से नए दीर्घकालिक क्लिनिकल डेटा की घोषणा की, जो 20 मिलीग्राम/किग्रा Q4W (अनुमानित PMO खुराक) की चयनित पंजीकरण खुराक पर अभूतपूर्व और निरंतर कार्यात्मक सुधार प्रदर्शित करता है।
DELIVER परीक्षण में ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (DMD) से पीड़ित ऐसे व्यक्तियों में DYNE-251 का मूल्यांकन किया जा रहा है, जो एक्सॉन 51 स्किपिंग के लिए सक्षम हैं, तथा परीक्षण के अद्यतन परिणाम इस सप्ताह 2025 मस्कुलर डिस्ट्रॉफी एसोसिएशन (MDA) क्लिनिकल एवं वैज्ञानिक सम्मेलन में प्रस्तुत किए जा रहे हैं।
DELIVER चरण 1/2 परीक्षण प्रस्तुति के प्रमुख निष्कर्षों में शामिल हैं:
- समारोह: 20 मिलीग्राम/किग्रा (चयनित पंजीकरण खुराक) और 10 मिलीग्राम/किग्रा1 DYNE-251 Q4W समूहों में क्रमशः 12 और 18 महीनों के दौरान कई कार्यात्मक समापन बिंदुओं में आधार रेखा से सार्थक और निरंतर सुधार देखा गया। कार्यात्मक आकलन में स्ट्राइड वेलोसिटी 95वां सेंटाइल (SV95C), नॉर्थ स्टार एम्बुलेटरी असेसमेंट (NSAA), 10-मीटर वॉक/रन टाइम (10-MWR), और फर्श से उठने का समय शामिल था।
- 6 महीने के समय बिंदु से शुरू होकर, DELIVER के 10 mg/kg और 20 mg/kg दोनों समूहों में आधार रेखा से SV95C में देखा गया परिवर्तन प्रकाशित प्रस्तावित न्यूनतम चिकित्सकीय महत्वपूर्ण अंतर (MCID) से अधिक हो गया।
- एसवी95सी, मरीजों के सामान्य दैनिक वातावरण में चलन प्रदर्शन का एक डिजिटल वस्तुनिष्ठ परिणाम माप है और इसे यूरोप में डीएमडी नैदानिक परीक्षणों के लिए प्राथमिक समापन बिंदु के रूप में स्वीकार किया गया है।
- डिस्ट्रोफिन अभिव्यक्ति: जैसा कि पहले बताया गया था, DYNE-251 ने DMD वाले रोगियों के लिए वेस्टर्न ब्लॉट द्वारा मापी गई अभूतपूर्व निकट-पूर्ण लंबाई वाली डिस्ट्रोफ़िन अभिव्यक्ति का प्रदर्शन किया, जो एक्सॉन 51 स्किपिंग के लिए उत्तरदायी हैं। 6 महीने के समय बिंदु पर, DYNE-251 Q4W के 20 मिलीग्राम/किग्रा के साथ इलाज किए गए रोगियों में सामान्य (मांसपेशियों की सामग्री के लिए समायोजित) 8.72% का औसत पूर्ण डिस्ट्रोफ़िन अभिव्यक्ति था। डायने ने पुष्टि की है कि त्वरित अनुमोदन के लिए सरोगेट बायोमार्कर के रूप में डिस्ट्रोफ़िन का उपयोग करने के लिए अमेरिकी खाद्य एवं औषधि प्रशासन की मिसाल अभी भी उपलब्ध है।
- सुरक्षा एवं सहनशीलता: DYNE-251 ने DELIVER परीक्षण में नामांकित 54 प्रतिभागियों के आधार पर एक अनुकूल सुरक्षा प्रोफ़ाइल प्रदर्शित की है। 21 नवंबर, 2024 तक प्रदान किए गए पिछले अपडेट के बाद से, सुरक्षा प्रोफ़ाइल अपरिवर्तित बनी हुई है, और कोई भी नया उपचार-संबंधी गंभीर प्रतिकूल घटना नहीं देखी गई है।
- अब तक अध्ययन औषधि की 970 खुराकें 77.1 रोगी-वर्ष की अनुवर्ती अवधि में दी जा चुकी हैं, तथा कुछ रोगियों पर ~2.5 वर्षों तक अनुवर्ती निगरानी रखी गई है।
- अब तक अध्ययन दवा की 20 मिलीग्राम/किलोग्राम खुराक स्तर पर 546 खुराकें दी जा चुकी हैं।
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