गिविनोस्टैट को पहले ही अमेरिका और ब्रिटेन में विनियामक अनुमोदन मिल चुका है, जिसका यूरोपीय मेडिसिन एजेंसी (EMA) द्वारा मूल्यांकन जारी है। यूरोप और तुर्की में DMD के मरीज़ गिविनोस्टैट (Duvyzat) के EMA अनुमोदन का इंतज़ार कर रहे हैं।
ड्यूचेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (डीएमडी) के लिए पहली नॉनस्टेरॉइडल थेरेपी Duvyzat (गिविनोस्टैट) को मार्च 2024 में FDA की मंजूरी मिली। हालांकि यह सभी रोगियों और उनके परिवारों के लिए अच्छी खबर है, लेकिन संयुक्त राज्य अमेरिका के बाहर कई लोग अभी भी सोच रहे हैं कि डीएमडी के लिए गिविनोस्टैट को उनके देशों में कब मंजूरी मिलेगी।
यहां यूरोप और तुर्की के मरीजों को गिविनोस्टैट के लिए EMA अनुमोदन समयसीमा के बारे में जानने के लिए आवश्यक सभी जानकारी दी गई है। इसमें यह जानकारी भी शामिल है कि आपके देश में इसे उपलब्ध होने से पहले उपचार कैसे प्राप्त किया जाए।
विषयसूची
गिविनोस्टैट का उपयोग किस लिए किया जाता है?
छह वर्ष से अधिक आयु के जिन रोगियों को ड्यूचेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (डीएमडी) है, उनका इलाज डुविज़ैट (गिविनोस्टैट) से किया जा सकता है। दवा के निर्माता, इटालफार्माको ने सुझाव दिया है कि गिविनोस्टैट का उपयोग बेकर मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (बीएमडी) के इलाज के लिए भी किया जा सकता है, क्योंकि यह जिस तरह से काम करता है। फिर भी, दवा को अभी तक बीएमडी के इलाज के लिए अधिकृत नहीं किया गया है। (डुवीज़ैट (गिविनोस्टैट) क्या है?)
गिविनोस्टैट कैसे काम करता है?
गिविनोस्टैट HDAC का अवरोधक है। हिस्टोन डीएसेटाइलेज एंजाइमों का एक वर्ग है जिसे यह रोकता है (HDACs)। जीन जो संभावित रूप से ड्यूचेन में मांसपेशियों के उत्थान को कम करते हैं, उन्हें HDACs द्वारा सक्रिय और निष्क्रिय किया जाता है। गिविनोस्टैट मांसपेशियों की मरम्मत को बढ़ावा देने, मांसपेशी फाइबर उत्थान को बढ़ावा देने और HDACs को अवरुद्ध करके सूजन और फाइब्रोसिस को कम करने का काम करता है।
गिविनोस्टैट EMA अनुमोदन स्थिति
EMA अगस्त 2023 से Duvyzat के विपणन प्राधिकरण के आवेदन पर विचार कर रहा है। निर्माता से अधिक जानकारी मांगने के लिए किसी भी ब्रेक के अपवाद के साथ, समीक्षा में आमतौर पर 210 दिन तक का समय लगता है। इस सामान्य समय सीमा के आधार पर, गिविनोस्टैट के लिए आवेदन पर 2025 की दूसरी छमाही तक निर्णय लिया जाना चाहिए। लेकिन हमें इंतजार करना होगा और देखना होगा कि ऐसा होता है या नहीं। (ब्रिटेन ने गिविनोस्टैट (Duvyzat) को मंजूरी दी)
यूरोप में गिविनोस्टैट कब उपलब्ध होगा?
अफ़सोस की बात है कि गिविनोस्टैट पूरे यूरोपीय संघ में तुरंत उपलब्ध नहीं होगा, भले ही इसे 2025 के मध्य तक EMA मंजूरी मिल जाए। प्रत्येक सदस्य राज्य के पास EMA स्वीकृति से लेकर बाज़ार में लॉन्च होने तक की बहुत अलग समय सीमा होती है। यूरोपीय संघ के औसत 636 दिनों के साथ, गिविनोस्टैट जैसी अनाथ दवाओं के लॉन्च होने का औसत समय जर्मनी में 102 दिनों से लेकर एस्टोनिया में 1,081 दिनों तक होता है।
तुर्किये में, केंद्रीय अनुमोदन से प्रयोज्यता तक का समय 1008 दिन बताया गया है।EFPIA मरीज़ WAIT संकेतक 2021 सर्वेक्षण)
दूसरे शब्दों में, हालांकि गिविनोस्टैट 2025 तक कुछ यूरोपीय संघ देशों में उपलब्ध हो सकती है, लेकिन अधिकांश रोगियों को अपने देशों में इस दवा की बिक्री के लिए कम से कम एक वर्ष तक इंतजार करना होगा।
यूरोपीय देशों में गिविनोस्टैट का वितरण कैसे किया जाएगा?
18 मार्च, 2025 को जारी एक बयान के अनुसार, ड्यूचेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (डीएमडी) के लिए इटालफार्माको की दवा गिविनोस्टैट (1टीपी65टी) को मध्य और पूर्वी यूरोप में एक शीर्ष दवा व्यावसायीकरण व्यवसाय मेडिस द्वारा विशेष रूप से वितरित किया जाएगा।और पढ़ें)
