दुर्लभ रोगों के उपचार के लिए परिवर्तनकारी कोशिका और एक्सोसोम-आधारित चिकित्सा विकसित करने वाली जैव प्रौद्योगिकी कंपनी कैप्रिकोर थेरेप्यूटिक्स ने आज घोषणा की कि उसने बायोलॉजिक्स लाइसेंस आवेदन (बीएलए) के लिए अमेरिकी खाद्य एवं औषधि प्रशासन (एफडीए) के साथ अपनी रोलिंग सबमिशन प्रक्रिया शुरू कर दी है, जिसमें ड्यूचेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (डीएमडी) कार्डियोमायोपैथी से पीड़ित सभी रोगियों के उपचार के लिए डेरामियोसेल के लिए पूर्ण अनुमोदन मांगा गया है।
कैप्रिकोर की मुख्य कार्यकारी अधिकारी लिंडा मार्बन, पीएच.डी. ने कहा, "यह घोषणा डीएमडी के उपचार के लिए डेरामियोसेल के संभावित बायोलॉजिक्स लाइसेंस आवेदन अनुमोदन की दिशा में अमेरिकी विनियामक प्रक्रिया में एक महत्वपूर्ण कदम है।" "डेरामियोसेल की स्वीकृति से हम जरूरतमंद मरीजों को इस नए, प्रथम श्रेणी के उपचार की डिलीवरी में तेजी ला सकेंगे। हम इस प्रक्रिया के दौरान FDA के साथ काम करने के लिए तत्पर हैं।"
कैप्रिकर की योजना 2024 के अंत तक अपने रोलिंग बीएलए सबमिशन को पूरा करने की है। आवेदन प्राथमिकता समीक्षा के लिए पात्र हो सकता है क्योंकि डेरामियोसेल संभावित रूप से डीएमडी कार्डियोमायोपैथी की गंभीर स्थिति के लिए उपचार की सुरक्षा और/या प्रभावशीलता में महत्वपूर्ण सुधार प्रदान कर सकता है, जहां वर्तमान में कोई स्वीकृत उपचार विकल्प उपलब्ध नहीं हैं। एक बार रोलिंग बीएलए सबमिशन पूरा हो जाने के बाद, एफडीए कंपनी को सूचित करेगा कि इसे औपचारिक रूप से समीक्षा के लिए कब स्वीकार किया गया है।
डेरामियोसेल के बारे में
डेरामियोसेल (CAP-1002) में एलोजेनिक कार्डियोस्फीयर-व्युत्पन्न कोशिकाएँ (CDCs) होती हैं, जो स्ट्रोमल कोशिकाओं की एक आबादी होती है, जो प्रीक्लिनिकल और क्लिनिकल अध्ययनों में डिस्ट्रोफिनोपैथी और हार्ट फेलियर में शक्तिशाली इम्यूनोमॉडुलेटरी, एंटीफाइब्रोटिक और पुनर्योजी क्रियाएँ करने के लिए दिखाई गई हैं। CDCs एक्सोसोम नामक बाह्य कोशिकीय पुटिकाओं को स्रावित करके कार्य करते हैं, जो मैक्रोफेज को लक्षित करते हैं और उनकी अभिव्यक्ति प्रोफ़ाइल को बदलते हैं ताकि वे एक प्रो-इंफ्लेमेटरी, फेनोटाइप के बजाय एक उपचारात्मक अपनाएँ। CDCs 100 से अधिक सहकर्मी-समीक्षित वैज्ञानिक प्रकाशनों का विषय रहे हैं और कई नैदानिक परीक्षणों में 200 से अधिक मानव विषयों को प्रशासित किया गया है।
डीएमडी के उपचार के लिए डेरामियोसेल को अनाथ दवा पदनाम प्राप्त हुआ है और डेरामियोसेल के लिए विनियामक मार्ग आरएमएटी (रीजेनरेटिव मेडिसिन एडवांस्ड थेरेपी पदनाम) द्वारा समर्थित है। इसके अलावा, अगर कैप्रिकोर को डीएमडी के उपचार के लिए डेरामियोसेल के लिए एफडीए मार्केटिंग की मंजूरी मिल जाती है, तो कैप्रिकोर को दुर्लभ बाल रोग पदनाम की अपनी पिछली प्राप्ति के आधार पर प्राथमिकता समीक्षा वाउचर (पीआरवी) प्राप्त करने का पात्र होगा।
ड्यूचेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी के बारे में
ड्यूचेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (डीएमडी) एक विनाशकारी आनुवंशिक विकार है, जिसमें कंकाल, हृदय और श्वसन की मांसपेशियों की प्रगतिशील कमजोरी और जीर्ण सूजन होती है, जिसकी औसत आयु लगभग 30 वर्ष होती है। यह अनुमान लगाया गया है कि डीएमडी लगभग हर 3,500 पुरुष जन्मों में से एक में होता है और संयुक्त राज्य अमेरिका में रोगियों की आबादी लगभग 15,000-20,000 होने का अनुमान है। डीएमडी पैथोफिज़ियोलॉजी कार्यात्मक डिस्ट्रोफ़िन के बिगड़े हुए उत्पादन से प्रेरित होती है, जो आमतौर पर मांसपेशियों में एक संरचनात्मक प्रोटीन के रूप में कार्य करता है। मांसपेशियों की कोशिकाओं में कार्यात्मक डिस्ट्रोफ़िन की कमी से महत्वपूर्ण कोशिका क्षति होती है और अंततः मांसपेशी कोशिका मृत्यु और फाइब्रोटिक प्रतिस्थापन का कारण बनती है। उपचार के विकल्प सीमित हैं और इसका कोई इलाज नहीं है।
कैप्रिकोर थेरेप्यूटिक्स के बारे में
कैप्रिकोर थेरेप्यूटिक्स, इंक. (NASDAQ: CAPR) एक बायोटेक्नोलॉजी कंपनी है जो दुर्लभ बीमारियों के लिए उपचार परिदृश्य को फिर से परिभाषित करने के लिए परिवर्तनकारी सेल और एक्सोसोम-आधारित चिकित्सा विज्ञान को आगे बढ़ाने के लिए समर्पित है। हमारे नवाचार के अग्रभाग में हमारा प्रमुख उत्पाद उम्मीदवार, डेरामियोसेल (CAP-1002) है, जो एक एलोजेनिक कार्डियक-व्युत्पन्न सेल थेरेपी है। व्यापक प्रीक्लिनिकल और क्लिनिकल अध्ययनों ने डेरामियोसेल को विशेष रूप से डिस्ट्रोफिनोपैथी और हृदय रोग के लिए तैयार किए गए इम्यूनोमॉड्यूलेटरी, एंटीफाइब्रोटिक और पुनर्योजी क्रियाओं को प्रदर्शित करने के लिए दिखाया है। डेरामियोसेल वर्तमान में ड्यूचेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी के उपचार के लिए चरण 3 नैदानिक विकास के माध्यम से आगे बढ़ रहा है। कैप्रिकोर अपनी एक्सोसोम तकनीक की शक्ति का भी उपयोग कर रहा है, प्रीक्लिनिकल विकास में अपने मालिकाना स्टील्थएक्स™ प्लेटफ़ॉर्म का उपयोग करके वैक्सीनोलॉजी, ऑलिगोन्युक्लियोटाइड्स, प्रोटीन और छोटे अणु चिकित्सा विज्ञान के क्षेत्रों पर ध्यान केंद्रित करता है ताकि संभावित रूप से विभिन्न प्रकार की बीमारियों का इलाज और रोकथाम की जा सके। कैप्रिकोर में, हम संभावनाओं की सीमाओं को आगे बढ़ाने और जरूरतमंद लोगों के लिए परिवर्तनकारी उपचार की दिशा में एक रास्ता बनाने के लिए प्रतिबद्ध हैं। अधिक जानकारी के लिए, capricor.com पर जाएँ और Facebook, Instagram और Twitter पर Capricor को फ़ॉलो करें।
भविष्य-उन्मुखी वक्तव्यों के संबंध में चेतावनी नोट
इस प्रेस विज्ञप्ति में कैप्रिकर के उत्पाद उम्मीदवारों की प्रभावकारिता, सुरक्षा और इच्छित उपयोग के बारे में बयान; खोज प्रयासों और नैदानिक परीक्षणों की शुरुआत, संचालन, आकार, समय और परिणाम; नैदानिक परीक्षणों के नामांकन की गति; नियामक फाइलिंग, भविष्य के शोध और नैदानिक परीक्षणों के बारे में योजनाएं; उत्पादों से जुड़े नियामक विकास, जिसमें नियामक अनुमोदन प्राप्त करने या उत्पादों को बाजार में लाने की क्षमता शामिल है; विनिर्माण क्षमताएं; नियामक बैठकों की तारीखें; हमारे वित्तीय दृष्टिकोण के बारे में बयान; उत्पाद मील के पत्थर को हासिल करने और वाणिज्यिक भागीदारों से मील के पत्थर भुगतान प्राप्त करने की क्षमता; वर्तमान और भविष्य की सहयोगी गतिविधियों और वाणिज्यिक अधिकारों के स्वामित्व के बारे में योजनाएं; संभावित भविष्य के समझौते; बौद्धिक संपदा अधिकारों का दायरा, अवधि, वैधता और प्रवर्तनीयता; भविष्य की राजस्व धाराएं और अनुमान; हाल ही में पूर्ण किए गए पेशकशों से प्राप्त आय के अपेक्षित उपयोग और पेशकशों के अनुमानित प्रभावों के संबंध में अपेक्षाएं; और कैप्रिकर की प्रबंधन टीम की भविष्य की अपेक्षाओं, विश्वासों, लक्ष्यों, योजनाओं या संभावनाओं के बारे में कोई भी अन्य कथन 1995 के निजी प्रतिभूति मुकदमे सुधार अधिनियम के अर्थ के भीतर भविष्य-उन्मुख कथनों का गठन करते हैं। कोई भी कथन जो ऐतिहासिक तथ्य के कथन नहीं हैं (जिसमें “विश्वास करता है,” “योजनाएँ,” “हो सकता है,” “पूर्वानुमान लगाता है,” “उम्मीद करता है,” “अनुमान लगाता है,” “चाहिए,” “लक्ष्य,” “होगा,” “होगा” और इसी तरह के भाव शामिल हैं) को भी भविष्य-उन्मुख कथन माना जाना चाहिए। ऐसे कई महत्वपूर्ण कारक हैं जो वास्तविक परिणामों या घटनाओं को ऐसे भविष्य-उन्मुख कथनों द्वारा बताए गए परिणामों या घटनाओं से अलग कर सकते हैं। इन और अन्य जोखिमों के बारे में अधिक जानकारी जो कैप्रिकॉर के व्यवसाय को प्रभावित कर सकती है, 31 दिसंबर, 2023 को समाप्त वर्ष के लिए फॉर्म 10-के पर कैप्रिकॉर की वार्षिक रिपोर्ट में निर्धारित की गई है, जैसा कि 11 मार्च, 2024 को प्रतिभूति और विनिमय आयोग के साथ दायर किया गया है, और 30 जून, 2024 को समाप्त तिमाही के लिए फॉर्म 10-क्यू पर हमारी त्रैमासिक रिपोर्ट में, जैसा कि 8 अगस्त, 2024 को प्रतिभूति और विनिमय आयोग के साथ दायर किया गया है। इस प्रेस विज्ञप्ति में सभी भविष्य-उन्मुख कथन कैप्रिकॉर के पास आज की तारीख तक उपलब्ध जानकारी पर आधारित हैं, और कैप्रिकॉर इन भविष्य-उन्मुख कथनों को अपडेट करने के लिए कोई दायित्व नहीं मानता है।
कैप्रिकर ने संयुक्त राज्य अमेरिका और जापान में डीएमडी के लिए डेरामियोसेल (CAP-1002) के अनन्य व्यावसायीकरण और वितरण के लिए निप्पॉन शिन्याकू कंपनी लिमिटेड (यूएस सहायक कंपनी: एनएस फार्मा, इंक.) के साथ एक समझौता किया है, जो विनियामक अनुमोदन के अधीन है। डेरामियोसेल एक जांच नई दवा है और किसी भी संकेत के लिए अनुमोदित नहीं है। कैप्रिकर के एक्सोसोम-आधारित उम्मीदवारों में से किसी को भी नैदानिक जांच के लिए अनुमोदित नहीं किया गया है।
