इटालफार्माको की सहयोगी कंपनी आईटीएफ थेरेप्यूटिक्स ने आज कंपनी के चरण 2 और चरण 3 (ईपीआईडीवाईएस) परीक्षणों के ओपन-लेबल एक्सटेंशन से ड्यूचेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (डीएमडी) के उपचार के रूप में 1टीपी97टी (गिविनोस्टैट) के लिए सकारात्मक दीर्घकालिक सुरक्षा और प्रभावकारिता डेटा के प्रकाशन की घोषणा की।
एनल्स ऑफ क्लिनिकल एंड ट्रांसलेशनल न्यूरोलॉजी में प्रकाशित परिणामों से पता चलता है कि गिविनोस्टैट, जो एक नवीन हिस्टोन डीएसिटाइलेज (एचडीएसी) अवरोधक है, के साथ कॉर्टिकोस्टेरॉइड्स के संयोजन में दीर्घकालिक उपचार से, डीएमडी से पीड़ित छह वर्ष और उससे अधिक आयु के चलने-फिरने वाले रोगियों में रोग की प्रगति में देरी हुई।
और अधिक जानें: डुवीज़ैट (गिविनोस्टैट) क्या है?
महत्वपूर्ण रूप से, गिविनोस्टैट प्राप्त करने वाले सभी उपचार समूहों में नैदानिक लाभ देखा गया, जिसका प्रमुख गतिशीलता कार्यों, जैसे फर्श से उठना, सीढ़ियाँ चढ़ना, और चलने (घूमने) की क्षमता पर सकारात्मक प्रभाव पड़ा। गिविनोस्टैट को अमेरिका, यूरोपीय संघ और ब्रिटेन में विपणन प्राधिकरण प्राप्त है।
- एनल्स ऑफ क्लिनिकल एंड ट्रांसलेशनल न्यूरोलॉजी में प्रकाशित नए आंकड़ों से पता चलता है कि गिविनोस्टैट के साथ दीर्घकालिक उपचार ड्यूचेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी के रोगियों में प्रमुख गतिशीलता कार्यों की हानि को काफी हद तक विलंबित कर सकता है।
- उपचार के सभी समूहों में सार्थक नैदानिक लाभ देखा गया, चाहे रोग की अवस्था कुछ भी हो।
- पिछले नैदानिक परीक्षणों के अनुरूप, विस्तारित उपयोग के दौरान गिविनोस्टैट अच्छी तरह से सहन किया गया।
- विस्तार अध्ययन में औसत अनुवर्ती उपचार 36 महीनों से अधिक था, कुछ रोगियों ने गिविनोस्टैट उपचार शुरू करने के बाद आठ वर्षों से अधिक समय तक उपचार प्राप्त किया।
अध्ययन में डीएमडी से पीड़ित लड़कों के कई समूह शामिल थे, जिनमें से सभी को अलग-अलग अवधियों में गिविनोस्टैट दिया गया था। कुछ ने विस्तार अध्ययन में प्रवेश करने से पहले चरण 2 या चरण 3 EPIDYS अध्ययनों में भाग लिया था - या तो सक्रिय उपचार या प्लेसीबो पर। अन्य ने मुख्य परीक्षण में भाग लिए बिना पात्रता मानदंड पूरा करने के बाद सीधे विस्तार अध्ययन में दाखिला लिया। कुछ रोगियों के लिए कुल उपचार अवधि आठ वर्षों से अधिक थी।
