सैन डिएगो में 5-9 अप्रैल, 2025 को आयोजित अमेरिकन एकेडमी ऑफ न्यूरोलॉजी की वार्षिक बैठक में, रेजेन्क्सबायो की आरजीएक्स-202 जीन थेरेपी के अध्ययन निष्कर्षों का मूल्यांकन किया गया - जो वर्तमान में ड्यूचेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (डीएमडी) के उपचार के लिए नैदानिक परीक्षणों से गुजर रही है।
प्रारंभिक परिणामों के अनुसार, ड्यूचेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी से पीड़ित चलने-फिरने में सक्षम लड़कों में, एकल-प्रशासन आरजीएक्स-202 जीन थेरेपी के दो खुराक स्तरों को अच्छी तरह से सहन किया गया और इसके परिणामस्वरूप कार्यात्मक लाभ हुआ।एनसीटी05693142]
आरजीएक्स-202 जीन थेरेपी से प्रमुख निष्कर्ष
- आरजीएक्स-202 दो अलग-अलग खुराकों पर सभी 12 रोगियों में सुरक्षित और अच्छी तरह से सहनीय पाया गया, तथा कोई गंभीर प्रतिकूल घटना नहीं हुई।
- उपचार से प्राकृतिक इतिहास समूह की तुलना में समयबद्ध कार्य परीक्षण में सुधार हुआ।
चरण 1/2 नैदानिक अनुसंधान में, वीरपांडियन और सहयोगियों ने चलने-फिरने में सक्षम लड़कों के एक समूह में, प्रयोगात्मक, एकल-प्रशासन IV माइक्रोडिस्ट्रोफिन-व्यक्त AAV जीन थेरेपी, RGX-202 की अल्पकालिक सुरक्षा, प्रभावशीलता और सहनीयता परिणामों का मूल्यांकन किया। [और पढ़ें: आरजीएक्स-202 जीन थेरेपी का एफिनिटी ड्यूचेन परीक्षण]
एक वर्ष से लेकर बारह वर्ष से कम आयु के ऐसे बारह लड़के, जो बिना किसी सहायता के चल सकते थे, जिनमें ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (डीएमडी) का आनुवंशिक रूप से पुष्टिकृत निदान था, तथा जिनमें जीन थेरेपी प्राप्त करने से पहले एंटीबॉडी के कोई लक्षण नहीं दिखे थे, को 12 महीने के परीक्षण में शामिल किया गया।
प्रत्येक विषय को चिकित्सीय प्रशासन, मांसपेशी बायोप्सी, और आधार रेखा पर उनकी मांसपेशियों के कार्य का मूल्यांकन प्राप्त हुआ। 4 वर्ष या उससे अधिक आयु के प्रतिभागियों ने हृदय और कंकाल एमआरआई करवाया।
प्रशासन के तीन महीने बाद, मांसपेशी बायोप्सी और मांसपेशी कार्य का मूल्यांकन किया गया, तथा अनुवर्ती मूल्यांकन छह, नौ और बारह महीने के अंतराल पर करने की योजना बनाई गई।
अनुवर्ती कार्रवाई पांच वर्ष तक चलने का अनुमान है, यद्यपि RGX-202 के लिए मूल्यांकन अवधि बारह महीने है, जिसके दौरान सुरक्षा की नियमित जांच की जाएगी।
अंतरिम डेटा से पता चलता है कि 12 डीएमडी रोगियों में से किसी को भी किसी भी खुराक पर किसी भी आयु वर्ग के लिए कोई महत्वपूर्ण प्रतिकूल घटना या गंभीर प्रतिकूल घटना का अनुभव नहीं हुआ। केवल थकावट, मतली और उल्टी के साइड इफेक्ट बताए गए, जो समय के साथ ठीक हो गए।
इसके अतिरिक्त, जब 9 महीने तक खुराक स्तर दो पर और 12 महीने तक खुराक स्तर एक पर प्राकृतिक इतिहास समूह के साथ तुलना की गई, तो शोधकर्ताओं ने पाया कि आरजीएक्स-202 के साथ चिकित्सा के परिणामस्वरूप सुधार हुआ, जैसा कि नॉर्थ स्टार एम्बुलेटरी असेसमेंट और समयबद्ध कार्य परीक्षणों में औसत परिवर्तन द्वारा मापा गया।
इसके अतिरिक्त, डेटा ने दर्शाया कि आरजीएक्स-202 ने 4 से 7 वर्ष की आयु के रोगियों में खुराक स्तर एक पर माइक्रोडिस्ट्रोफिन की अभिव्यक्ति में उल्लेखनीय वृद्धि की, तथा 1 से 3 वर्ष की आयु के रोगियों में खुराक स्तर दो पर माइक्रोडिस्ट्रोफिन की अभिव्यक्ति में उल्लेखनीय वृद्धि की।
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