आज, इटालफार्माको के यू.एस. सहयोगी, आई.टी.एफ. थेरेप्यूटिक्स एल.एल.सी. ने डलास, टेक्सास में 16-19 मार्च, 2025 को होने वाले मस्कुलर डिस्ट्रॉफी एसोसिएशन (एम.डी.ए.) क्लिनिकल और वैज्ञानिक सम्मेलन के लिए सात सार-संक्षेपों की घोषणा की। जीविनोस्टैट से उपचारित डी.एम.डी. रोगियों में चरण 3 ईपीआईडीवाईएस अध्ययन और कंपनी के ओपन-लेबल एक्सटेंशन अध्ययन के डेटा पोस्टर पर दिखाए गए हैं। जीविनोस्टैट की दीर्घकालिक सुरक्षा और प्रभावकारिता का मूल्यांकन करने के लिए रोग की प्रगति और श्वसन क्रिया डेटा का उपयोग किया जाता है। [डुवीज़ैट (गिविनोस्टैट) क्या है?]
फ्लोरिडा विश्वविद्यालय के भौतिक चिकित्सा विभाग की अध्यक्ष, पीएचडी, क्रिस्टा वंडेनबोर्न द्वारा प्रस्तुत एक पोस्टर में चरण 3 EPIDYS अध्ययन और DMD से पीड़ित ≥ 6 वर्ष की आयु के लड़कों में गिविनोस्टैट की दीर्घकालिक सुरक्षा, सहनीयता और प्रभावकारिता का मूल्यांकन करने वाले एक चल रहे ओपन-लेबल विस्तार अध्ययन के आंकड़े शामिल हैं।
बेसलाइन फंक्शनल टेस्ट के नतीजों और स्टेरॉयड के प्रकार के आधार पर प्रोपेन्सिटी स्कोर मैचिंग का उपयोग करते हुए, EPIDYS और एक्सटेंशन स्टडी के 142 रोगियों को गिविनोस्टैट और स्टेरॉयड के साथ इलाज किया गया, जिनका मिलान केवल स्टेरॉयड के साथ इलाज किए गए दो DMD प्राकृतिक इतिहास अध्ययनों के 142 रोगियों के साथ किया गया। परिणामों का मूल्यांकन उस औसत आयु के आधार पर किया गया जिस पर DMD प्रगति मील के पत्थर जैसे कि 4-सीढ़ी चढ़ने में लगातार कमी, फर्श से उठने में कमी और चलने-फिरने में कमी, हुई। गिविनोस्टैट से इलाज किए गए रोगियों में चलने-फिरने में कमी की औसत आयु 18.1 वर्ष थी, जबकि नियंत्रण समूह में यह 15.2 वर्ष थी।
