Taiho Pharmaceutical anunció que los resultados de un estudio de extensión de fase III, aleatorizado, controlado con placebo, doble ciego y abierto de TAS-205 (Pizuglanstat) en pacientes con distrofia muscular de Duchenne no mostraron diferencias significativas en el cambio medio desde el inicio hasta las 52 semanas en el tiempo hasta levantarse del suelo, que fue el criterio de valoración principal en la cohorte ambulatoria del estudio.
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Estudio clínico de fase 3 TAS-205 NCT04587908
La cohorte ambulatoria de este estudio se realizó en Japón como un estudio comparativo, multicéntrico, doble ciego y controlado con placebo en pacientes varones con DMD de 5 años o más. El objetivo de este estudio es evaluar la eficacia de TAS-205 mediante la administración oral de TAS-205 o un placebo dos veces al día durante 52 semanas. Se inscribieron 82 pacientes en 26 centros entre noviembre de 2020 y diciembre de 2023. Los resultados detallados de este estudio se presentarán en una próxima conferencia académica pertinente.
Más información: Estudio clínico de fase 3 TAS-205
¿Qué es TAS-205?
TAS-205 (DCI: pizuglanstat) es un inhibidor selectivo de la prostaglandina D sintasa hematopoyética (HPGDS*), descubierto por Taiho Pharmaceutical. Se encuentra en desarrollo como tratamiento para la DMD, independientemente del tipo de mutación del gen de la distrofina. Controla el deterioro de la función motora en pacientes con DMD mediante la inhibición de la HPGDS, que exacerba la respuesta inflamatoria muscular.
*HPGDS: Prostaglandina D sintasa hematopoyética
La terapia con TAS-205 DMD no da resultados en ensayos de fase 3
Aunque Taiho no abordó el futuro del pizuglanstat ni del REACH-DMD, afirmó que presentaría los hallazgos del estudio en una futura conferencia médica. Al parecer, los estudios clínicos del medicamento no han comenzado fuera de Japón.
La comunidad de pacientes con DMD está decepcionada con el resultado, ya que el pizuglanstat se promovió como un posible tratamiento para la DMD, aplicable independientemente del tipo de mutación del gen de la distrofina que cause la enfermedad. Una nueva estrategia terapéutica para la DMD se centra en el HPGDS, que intensifica la respuesta inflamatoria muscular de los pacientes con DMD.
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Está previsto que un comité asesor de FDA examine a finales de este mes una terapia celular para la miocardiopatía con DMD (deramiocel), creada con Capricor Therapeutics. Además, existe una opción de terapia génica, Elevidys (delandistrógeno moxeparvovec) de Sarepta/Roche, aunque se ha visto afectada por fallecimientos de pacientes a causa de insuficiencia hepática aguda en pacientes con DMD no ambulatorios.
