En personas con distrofia muscular de Duchenne (DMD) que no pueden caminar, DT-DEC01 (Dystrogen Therapeutics), un tratamiento experimental con células quiméricas que expresan distrofina (DEC), demostró ser seguro durante un período de 24 meses en un estudio piloto abierto de un solo centro. Los resultados respaldan el desarrollo del fármaco como tratamiento para la DMD, independientemente de la mutación genética o la progresión de la enfermedad, al combinarse con avances en las pruebas funcionales.
Bajo la dirección de Maria Siemionow, MD, PhD, DSc, profesora y directora de Investigación en Microcirugía de la Universidad de Illinois, el análisis incluyó datos de 24 meses de tres individuos, sin inmunosupresión, de entre 11 y 16 años de edad, que recibieron dosis por kilogramo de peso corporal, respectivamente.
Células quiméricas Dystrogen Therapeutics'
El tratamiento con terapia celular no causa eventos adversos significativos (EA), anticuerpos específicos del donante (DSA) o EA relacionados con el estudio durante hasta 24 meses, según una presentación realizada en la reunión clínica y científica de la Asociación de Distrofia Muscular (MDA) de 2025, que tuvo lugar en Dallas, Texas, del 16 al 19 de marzo.Células quiméricas]
Efectos de la terapia celular DT-DEC01 en diferentes exones
- El paciente 1, un joven de 15 años con deleción del exón 48-50, mostró mejoras en la FE ecocardiográfica en 12%, en los movimientos del brazo en 9% y en la duración de los Potenciales de Unidad Motora (PUM), tanto en el deltoides (53%) como en el bíceps braquial (23%) a los 18 meses. Además, este paciente experimentó mejoras en la puntuación de la prueba PUL 2.0 en 5%, en la fuerza de prensión en 6% y en la espirometría en 17% después de 24 meses desde el procedimiento original.
- El paciente 2, un niño de 11 años con deleción del exón 52, mostró una mejora de 17% en la FE ecocardiográfica a los 12 meses, junto con un aumento de 5% en la puntuación de la prueba PUL 2.0 y mejoras en la duración de la MUP, incluyendo 19% en el deltoides y 51% en el bíceps braquial, a los 18 meses. Además, este paciente experimentó una mejora de 59% en la espirometría y un notable aumento de 1150% en los movimientos del brazo a los 24 meses.
- El paciente 3, un joven de 16 años con una mutación sin sentido, informó mejoras a los 12 meses de la administración de DT-DEC01, incluido un aumento de 6% en el puntaje de la prueba PUL 2.0, una mejora de 34% en la fuerza de agarre, una mejora de 11% en la FE de la ecocardiografía y aumentos en la duración de MUP, con 49% en el deltoides y 29% en el bíceps braquial.
Conclusión
En los datos publicados a los 12 meses, los autores del estudio escribieron que los hallazgos respaldan los posibles beneficios de la terapia con DT-DEC01 para mejorar la función cardíaca, respiratoria y del músculo esquelético en pacientes con DMD tras la administración sistémica intraósea, lo que brinda esperanzas de mejores resultados y una mejor calidad de vida para los pacientes con DMD. Además, este estudio también destaca el uso de la EMG como un valioso biomarcador para monitorear los cambios funcionales en los músculos afectados por la DMD tras la terapia con DT-DEC01.
