Precision BioSciences presenta datos preclínicos de eficacia y durabilidad de PBGENE-DMD para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne (DMD) en la Conferencia Clínica y Científica de la Asociación de Distrofia Muscular (MDA) de 2025.

Estudio de edición genética Precision BioSciences PBGENE-DMD: al extirpar de manera precisa y directa la causa genética de los pacientes con DMD con defectos entre el exón 45 y 55, el enfoque de la compañía podría brindar resultados más duraderos para estos pacientes en comparación con las terapias genéticas con microdistrofina.

Este enfoque de corrección del gen de la distrofina, que implica la edición de células madre satélite musculares, potencialmente mejora la durabilidad y los resultados funcionales en comparación con los enfoques sintéticos. Dado que hasta el 60% de los casos de DMD se deben a defectos entre los exones 45 y 55, este enfoque es más aplicable a la mayoría de los pacientes con DMD que los saltadores de exones.

Los hallazgos clave del estudio incluyen:

  • Producción funcional de la proteína distrofina: PBGENE-DMD restauró la capacidad del cuerpo para producir una proteína distrofina funcional en múltiples músculos, incluidos el corazón, el diafragma y los músculos esqueléticos, en niveles que se espera que proporcionen un beneficio terapéutico.
  • Mayor resiliencia muscular: Los ratones tratados mostraron una mejora en la resistencia a las lesiones excéntricas, un indicador de mayor resiliencia muscular, en comparación con sus contrapartes enfermas no tratadas.
  • Mejora funcional a largo plazo: En ratones tratados con PBGENE-DMD, la fuerza máxima de salida (MFO), una métrica funcional crítica, alcanzó hasta 93% de la MFO en ratones de control sanos y se observó una mejora en los ratones tratados con PBGENE-DMD entre 3 y 6 meses.
  • Resultados duraderos: Se detectó una transcripción de ARNm de distrofina editada por PBGENE-DMD en células PAX7+, un marcador de células madre satélite musculares, lo que sugiere potencial para efectos terapéuticos duraderos en comparación con los enfoques de terapia génica estándar.
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