En una colaboración entre el Instituto IMDEA Nanociencia (Madrid), la Università Cattolica del Sacro Cuore (Roma) y la Universidad de Burdeos, investigadores han logrado un avance importante en la administración terapéutica de microARN contra la distrofia muscular de Duchenne, una enfermedad que hasta la fecha no tiene cura.
Los investigadores han desarrollado una estrategia para tratar la distrofia muscular que utiliza nanopartículas como vehículos para transportar microARN terapéuticos a las células madre musculares. Una vez dentro de las células madre musculares, las nanopartículas liberan el microARN para estimular la producción de fibras musculares.
- Investigadores de IMDEA Nanociencia utilizan nanopartículas como vehículos para transportar microARN a las células y tratar la Distrofia Muscular de Duchenne.
- Es posible dirigir el tratamiento específicamente a las células madre musculares, evitando la acumulación en otros órganos.
En su trabajo, los investigadores desarrollaron un aptámero, una molécula que reconoce selectivamente otras moléculas específicas, en este caso, proteínas que se encuentran en las células madre musculares. Al combinar el aptámero con una nanopartícula, lograron liberar el microARN en las células madre musculares con gran precisión y reactivar la regeneración muscular.
Álvaro Somoza, autor principal del estudio, se muestra muy entusiasmado con los resultados: “Hay dos cosas muy destacables a destacar, por un lado, la entrega efectiva de un microARN al órgano deseado, lo que aumenta la efectividad de la terapia. Por otro lado, esta aproximación evita la acumulación en otros órganos, como el cerebro, los riñones o el hígado, lo cual es clave para prevenir efectos secundarios”.
