El propósito de este estudio observacional prospectivo (NCT07127978) es evaluar la seguridad, la tolerabilidad y los resultados funcionales de pacientes con DMD que inician el tratamiento oral con Duvyzat (Givinostat) por primera vez o que ya han comenzado el tratamiento en los últimos seis meses como parte de la atención clínica habitual en Estados Unidos. Con un período de reclutamiento de 24 meses y un mínimo de dos años de seguimiento, se prevé que el ensayo tenga una duración de hasta cinco años para los pacientes iniciales reclutados.
Más información: ¿Qué es Duvyzat (Givinostat)?
El estudio incluirá a 300 participantes (180 pacientes no ambulatorios y hasta 120 ambulatorios). Se realizará un seguimiento de los participantes durante al menos dos años, y los datos se recopilarán durante las visitas clínicas de rutina. Las evaluaciones incluyen parámetros de laboratorio (p. ej., recuento de plaquetas, triglicéridos), función cardíaca y pulmonar, resultados informados por el paciente y escalas de función motora como la Evaluación Ambulatoria North Star (NSAA) y la escala de Rendimiento de las Extremidades Superiores (PUL).
Estudio Duvyzat (Givinostat) – NCT07127978 –
Este estudio evalúa la experiencia en el mundo real de Givinostat en pacientes con distrofia muscular de Duchenne.
Inicio del estudio (estimado): 2025-09-15
Finalización primaria (estimada): 2030-06-30
Finalización del estudio (estimada): 2030-07-30
Número de participantes (estimado): 300
Tipo de estudio:Observacional
Ubicaciones:Aún no hay datos de ubicación.
Edades elegibles para estudiar: 6 años o más (niño, adulto, adulto mayor)
Criterios principales de inclusión y exclusión. – NCT07127978 –
