Entrada Therapeutics anunció hoy que ha recibido autorización de las autoridades sanitarias y los comités de ética de varios países según el Reglamento de ensayos clínicos de la Unión Europea (EU-CTR) para iniciar ELEVATE-45-201, un estudio clínico de fase 1/2 de dosis ascendente múltiple (MAD) de ENTR-601-45 en pacientes que viven con distrofia muscular de Duchenne (DMD) que son susceptibles de omisión del exón 45.
Entrada Therapeutics recibe la autorización de la UE
“ELEVATE-45-201 es el estudio clínico más avanzado de una terapia conjugada de omisión de exón para personas susceptibles a la omisión del exón 45 y ofrece el potencial de abordar una amplia subpoblación con Duchenne con importantes necesidades médicas no cubiertas”, afirmó Dipal Doshi, director ejecutivo de Entrada Therapeutics. “La autorización de la UE se basa en el creciente impulso clínico de nuestros novedosos programas para Duchenne. Con las recientes autorizaciones de ELEVATE-44 y ELEVATE-45, y la solicitud prevista para ELEVATE-50 a finales de este año, estamos en camino de ampliar significativamente el alcance de nuestra franquicia de DMD para finales de año”.
Comienza en la UE un ensayo clínico sobre la omisión del exón 45
ELEVATE-45-201 es un estudio global, de dos partes, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo de fase 1/2 que evalúa la seguridad, la tolerabilidad y la eficacia de ENTR-601-45 en pacientes ambulatorios con Duchenne susceptibles a la omisión del exón 45. La Parte A es un estudio de dosis múltiples ascendentes diseñado para evaluar la seguridad, la farmacocinética y la farmacodinamia, incluyendo la omisión del exón y la producción de distrofina, en aproximadamente 24 pacientes. La dosis se administrará cada seis semanas, y se prevé que las dosis planificadas en tres cohortes oscilen entre 5 mg/kg y 15 mg/kg. La Parte B del estudio evaluará con mayor detalle la dosis óptima establecida en la Parte A en cuanto a seguridad y eficacia, incluyendo los resultados funcionales y las mediciones de la calidad de vida notificada por el paciente. Los participantes del estudio podrían ser elegibles para participar en un estudio de extensión abierto (EVA), en el que se evaluará la seguridad, la eficacia y la tolerabilidad de ENTR-601-45 durante un período más prolongado. La Compañía está en camino de iniciar ELEVATE-45-201 en el tercer trimestre de 2025.
Más información: Curas de Duchenne (Lista de todas las investigaciones)
