Cumberland Pharmaceuticals, compañía farmacéutica especializada dedicada al desarrollo de nuevos productos para enfermedades raras, presentó los últimos resultados positivos de su ensayo de fase 2 FIGHT DMD, que evalúa ifetroban, una novedosa terapia oral para la distrofia muscular de Duchenne (DMD), en la conferencia anual Parent Project Muscular Dystrophy (PPMD) en Las Vegas. Estos nuevos resultados destacan múltiples indicadores de beneficio cardíaco con el tratamiento con ifetroban en la DMD, la principal causa de muerte en esta enfermedad, incluyendo hallazgos farmacocinéticos no reportados previamente y datos de biomarcadores cardíacos que demuestran el potencial del fármaco para prevenir el daño cardíaco continuo.
Ifetroban de Cumberland mostró una mejora del 5,4% en comparación con los pacientes que recibieron un placebo
El ensayo de fase 2 FIGHT DMD de 12 meses (NCT03340675) demostró que el tratamiento con ifetroban en dosis altas produjo una mejora significativa de 5.4% en la fracción de eyección del ventrículo izquierdo (FEVI) en comparación con un grupo control compuesto por pacientes tratados con placebo y pacientes con historia natural emparejados por puntuación de propensión. Esto representa una diferencia clínicamente significativa en una enfermedad progresiva donde la función cardíaca suele deteriorarse con el tiempo. – Más información: NCT03340675 –
El estudio también reveló información farmacocinética, mostrando que los pacientes con DMD que recibieron dosis más altas que los adultos típicos alcanzaron niveles plasmáticos similares, sin evidencia de acumulación del fármaco, lo que respalda la dosis diaria de 300 mg utilizada en el grupo de dosis alta. A pesar de los requisitos de dosis más altas, ifetroban fue bien tolerado con un perfil farmacocinético aceptable en pacientes con DMD.
¿Qué es Ifetroban?
Ifetroban es un medicamento oral de administración diaria que actúa bloqueando el receptor de tromboxano, clave en la inflamación y la fibrosis. El fármaco ha recibido la designación de medicamento huérfano y la designación de enfermedad pediátrica rara, respectivamente, de FDA para la indicación de cardiopatía con DMD. Actualmente no existe un tratamiento aprobado específicamente para la cardiopatía con DMD, lo que pone de relieve la crucial necesidad médica no satisfecha en esta población de pacientes, donde las complicaciones cardíacas son comunes y representan la principal causa de muerte.
