Debido a dos incidentes documentados de insuficiencia hepática grave que resultaron en muerte, Sarepta Therapeutics ha dejado de enviar su tratamiento genético ELEVIDYS para personas con distrofia muscular de Duchenne no ambulatoria.
El paciente que falleció más recientemente tenía 15 años. Para permitir cambios en el protocolo y consideraciones regulatorias, Sarepta ha decidido suspender el ensayo confirmatorio de fase 3 ENVISION (SRP-9001-303), que incluye adultos ambulatorios y no ambulatorios, debido a estos eventos adversos graves. Leer más: Tres ensayos clínicos en curso de la terapia génica Elevidys se suspenden temporalmente en Europa –
Los dos casos mortales se notificaron en junio de 2025, y el 24 de junio de 2025, el FDA emitió un comunicado de seguridad para investigar el posible riesgo de insuficiencia hepática aguda asociado con ELEVIDYS. En respuesta, Sarepta suspendió su ensayo de fase 3 ENVISION para actualizar los protocolos y consultar con los organismos reguladores. La compañía también suspendió temporalmente la distribución de ELEVIDYS para pacientes no ambulatorios hasta que se apruebe un nuevo régimen inmunosupresor.
