Capricor Therapeutics, empresa biotecnológica que desarrolla terapias transformadoras basadas en células y exosomas para enfermedades raras, anunció hoy resultados positivos de seguridad y eficacia a cuatro años de su estudio de extensión abierta (OLE) HOPE-2 en curso de Deramiocel, su principal candidato a terapia celular para la distrofia muscular de Duchenne (DMD). – Leer más: ¿Qué es Deramiocel? ¿Qué hace CAP-1002? –
Tras cuatro años de tratamiento continuo, los pacientes tratados con Deramiocel mostraron una mediana de cambio de -0,5 puntos con respecto al valor basal. Además, un análisis de subgrupos de pacientes con una FEVI basal >45% mostró un beneficio clínico aún mayor, lo que respalda la intervención temprana con Deramiocel para preservar potencialmente la función cardíaca.
Además, el tratamiento continuó retardando la progresión de la enfermedad del músculo esquelético, según lo medido por el Rendimiento del Miembro Superior (PUL v2.0), y los pacientes experimentaron un descenso promedio menor en el cuarto año (0,6 puntos) en comparación con el primer año (1,8 puntos). En conjunto, estos hallazgos sugieren que el tratamiento prolongado con Deramiocel puede ayudar a atenuar la progresión de la DMD a lo largo del tiempo. Deramiocel mantiene un perfil de seguridad favorable durante todo el estudio. – Más información: Capricor Therapeutics anuncia la finalización de la reunión de revisión de mitad de ciclo con FDA sobre Deramiocel –
“La miocardiopatía sigue siendo una de las principales causas de mortalidad en la enfermedad de Duchenne, y abordar este aspecto de la enfermedad es fundamental para mejorar los resultados”, afirmó Pat Furlong, presidente fundador y director ejecutivo de PPMD. “Los datos a largo plazo del estudio HOPE-2 OLE son alentadores, en particular al demostrar la estabilización cardíaca a lo largo de cuatro años. Deramiocel representa un enfoque terapéutico importante y apoyamos el progreso continuo a través de la vía regulatoria para garantizar que los tratamientos dirigidos tanto a la función cardíaca como a la muscular estén disponibles para nuestra comunidad lo antes posible”.
“Estos datos de cuatro años refuerzan la solidez y durabilidad del beneficio clínico de Deramiocel y su favorable perfil de seguridad en la función cardíaca y del músculo esquelético”, afirmó Linda Marbán, Ph.D., directora ejecutiva de Capricor Therapeutics. “Con nuestra solicitud de autorización de comercialización (BLA) en revisión prioritaria y varios pasos regulatorios clave ya completados, estamos trabajando con enfoque y urgencia a medida que avanzamos hacia la posible aprobación. Nuestro diálogo continuo con FDA sigue por buen camino sin evidencia de retrasos. Agradecemos a los pacientes, las familias y los médicos que han sido fundamentales para el avance de este programa”.
