Precision BioSciences, anunció hoy la priorización estratégica y la aceleración de PBGENE-DMD, el primer enfoque de edición genética in vivo de su clase de la compañía para la distrofia muscular de Duchenne (DMD).
Tabla de contenido
¿Qué es PBGENE-DMD?
- PBGENE-DMD es un enfoque de edición genética in vivo de primera clase para la mayoría de los pacientes con distrofia muscular de Duchenne afectados por mutaciones de distrofina en la región de "punto caliente" más común entre los exones 45-55.
- El candidato clínico final PBGENE-DMD demuestra datos preclínicos convincentes para mejorar de forma duradera el beneficio funcional a lo largo del tiempo.
- Objetivo de precisión para presentar una solicitud de nuevo fármaco en investigación (IND) y/o de ensayo clínico (CTA) para PBGENE-DMD en 2025, con datos clínicos esperados para 2026.
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¿Cómo funciona el método PBGENE-DMD?
Actualmente no existen terapias aprobadas que puedan generar mejoras funcionales musculares significativas y duraderas. PBGENE-DMD emplea dos nucleasas ARCUS complementarias administradas en un único AAV para extirpar los exones 45-55 del gen de la distrofina con el objetivo de restaurar la producción natural del cuerpo de una proteína distrofina funcional.
En datos preclínicos presentados en el ASGCT, PBGENE-DMD demostró una mejora funcional significativa y duradera en un modelo murino humanizado de DMD. Tras la administración de AAV, PBGENE-DMD restableció la capacidad del organismo para producir distrofina funcional en múltiples músculos, incluyendo el cardíaco y el esquelético. A lo largo de 9 meses, los ratones tratados con PBGENE-DMD mostraron un aumento en la expresión de distrofina, lo que resultó en una mejora funcional muscular sustancial y sostenida. Además, la transcripción del ARNm de distrofina editado por PBGENE-DMD en células madre satélite musculares, que son células progenitoras de nuevas células musculares, respalda la posibilidad de una durabilidad a largo plazo.
