Se presentarán resultados preclínicos que demuestran el potencial de la terapia con ARNt Tevard Biosciences' para la distrofia muscular de Duchenne (DMD).
Tevard Biosciences es una empresa de biotecnología privada que es líder en el desarrollo de medicamentos basados en ARNt para tratar una variedad de enfermedades genéticas.
En un modelo de enfermedad DMD, el estudio mostró que el ARNt supresor de Tevard preservó la proteína distrofina de longitud completa y restauró la función motora sin demostrar efectos terapéuticos negativos.
La compañía presentará oralmente los detalles de los hallazgos del estudio en la Reunión Anual de la Sociedad Estadounidense de Terapia Génica y Celular (ASGCT), que tendrá lugar del 13 al 17 de mayo de 2025.
“Estamos deseando compartir los resultados de los estudios preclínicos de nuestro programa de ARNt en DMD, que demostraron la recuperación de la proteína distrofina de longitud completa y la restauración de la función motora en un modelo de enfermedad sin evidencia de toxicidad”, declaró Daniel Fischer, cofundador, presidente y director ejecutivo de Tevard Biosciences. “Estos datos preliminares respaldan el potencial de nuestro enfoque de ARNt supresor para ofrecer un tratamiento altamente eficaz a pacientes con DMD con mutaciones sin sentido. Creemos que estos resultados también son un buen augurio para la aplicación de nuestra plataforma de ARNt a otras enfermedades, como las miocardiopatías, donde nuestro líder ha demostrado la capacidad de restaurar la proteína titina de longitud completa en un modelo de miocardiopatía dilatada”.
Reflejos:
- Resultados preclínicos de estudios que utilizan el modelo de ratón D2-mdx, que contiene una mutación sin sentido en el gen DMD y recapitula aspectos clave de la patología de DMD en humanos.
- Los músculos de los animales tratados expresaron la proteína distrofina de longitud completa de manera dependiente de la dosis a las 6 semanas posteriores a la dosificación.
- La proteína rescatada se organiza de una manera similar a la proteína distrofina de tipo salvaje a las 6 semanas.
- A las 12 semanas posteriores a la dosificación, hubo una restauración significativa de la función motora, como lo demostró un aumento en el tiempo de latencia en la prueba de rendimiento del rotarod y un aumento significativo de la fuerza de agarre de las extremidades anteriores y posteriores.
- No hubo evidencia de efectos adversos del tratamiento medidos por cambios conductuales o histológicos en los principales órganos o en la química sanguínea.
Las mutaciones sin sentido, en las que un codón de terminación prematura impide la traducción de la distrofina completa, se encuentran en aproximadamente el 15% de los pacientes con distrofia muscular y se asocian con formas más graves de la enfermedad. Los ARNt supresores son moléculas de ARNt cuyo anticodón se ha alterado para interpretar las mutaciones sin sentido y restaurar la proteína funcional completa. Dado que solo existen tres codones de terminación prematura (TGA, TAA y TAG), un número limitado de ARNt supresores podría permitir el tratamiento de todos los pacientes con DMD con mutaciones sin sentido.
