أعلنت شركة Taiho Pharmaceutical أن نتائج دراسة توسعية من المرحلة الثالثة، عشوائية، خاضعة للتحكم الوهمي، مزدوجة التعمية ومفتوحة التسمية، لـ TAS-205 (Pizuglanstat) في المرضى الذين يعانون من ضمور العضلات دوشين لم تظهر أي فرق كبير في متوسط التغيير من الأساس إلى 52 أسبوعًا في الوقت اللازم للنهوض من الأرض، والتي كانت نقطة النهاية الأساسية في مجموعة المرضى الذين يمكنهم المشي في الدراسة.
جدول المحتويات
TAS-205 دراسة سريرية من المرحلة 3 NCT04587908
أُجريت الدراسة على مجموعة المرضى المتنقلين في اليابان كدراسة مقارنة ثنائية التعمية، متعددة المراكز، ومُضبطة بدواء وهمي، على مرضى دوشين الذكور بعمر 5 سنوات فأكثر. تهدف هذه الدراسة إلى تقييم فعالية TAS-205 عن طريق تناوله عن طريق الفم أو دواء وهمي مرتين يوميًا لمدة 52 أسبوعًا. تم تسجيل 82 مريضًا في 26 موقعًا من نوفمبر 2020 إلى ديسمبر 2023. سيتم عرض النتائج التفصيلية لهذه الدراسة في مؤتمر أكاديمي مُناسب قادم.
يتعلم أكثر: دراسة سريرية من المرحلة الثالثة لـ TAS-205
ما هو TAS-205؟
TAS-205 (الاسم الدولي غير المسجّل: pizuglanstat) هو مثبط انتقائي لإنزيم بروستاغلاندين د سينثاز (HPGDS*) المُكوّن للدم، اكتشفه Taiho Pharmaceutical. وهو قيد التطوير كعلاج لضمور العضلات الدوشيني (DMD)، ويمكن استخدامه بغض النظر عن نوع طفرة جين الديستروفين، حيث يُسيطر على تراجع الوظيفة الحركية لدى مرضى ضمور العضلات الدوشيني عن طريق تثبيط إنزيم HPGDS، الذي يُفاقم الاستجابة الالتهابية في عضلات مرضى ضمور العضلات الدوشيني.
*HPGDS: بروستاجلاندين د سينثاز المكونة للدم
علاج TAS-205 لمرض دوشين يفشل في تحقيق هدفه في المرحلة الثالثة من التجربة
على الرغم من أن شركة تايهو لم تتطرق إلى مستقبل دواء بيزوغلانستات أو REACH-DMD، إلا أنها ذكرت أنها ستقدم نتائج الدراسة في مؤتمر طبي قادم. ويبدو أن الدراسات السريرية لهذا الدواء لم تبدأ بعد خارج اليابان.
يشعر مجتمع مرضى دوشين بخيبة أمل من النتيجة، إذ تم الترويج لدواء بيزوغلانستات كعلاج محتمل لدوشين، يمكن تطبيقه بغض النظر عن نوع طفرة جين الديستروفين المسببة للمرض. تتضمن استراتيجية علاجية جديدة لدوشين التركيز على HPGDS، الذي يُكثف الاستجابة الالتهابية في عضلات مرضى دوشين.
اقرأ المزيد: علاج مرض دوشين (قائمة بجميع الأبحاث)
من المقرر أن تدرس لجنة استشارية تابعة لـ FDA علاجًا خلويًا لاعتلال عضلة القلب الناتج عن دوشين (deramiocel)، طورته Capricor Therapeutics، في وقت لاحق من هذا الشهر. بالإضافة إلى ذلك، يتوفر خيار للعلاج الجيني، وهو Elevidys (ديلاندستروجين موكسيبارفوفيك) من شركة ساريبتا/روش، على الرغم من تأثره بوفيات مرضى ناجمة عن فشل كبدي حاد لدى مرضى دوشين غير القادرين على المشي.
