أعلنت شركة Sarepta Therapeutics يوم الثلاثاء أن أول حالة وفاة مسجلة مرتبطة بعلاجها الجيني لمرض ضمور العضلات دوشين، Elevidys، حدثت لصبي يبلغ من العمر 16 عامًا.
جدول المحتويات
Teen Who Received Elevidys Infusion Dies
على مدى العشرين عامًا الماضية، كان من المعروف أن العديد من إجراءات العلاج الجيني تسبب فشل الكبد، وهو ما حدث للطفل. [اقرأ المزيد: الأسئلة الشائعة حول عقار Elevidys المستخدم لعلاج ضمور العضلات دوشين]
أشار ساريبتا إلى أن الوفاة "تمثل إصابة كبدية حادة شديدة لم تُسجل سابقًا في حالة Elevidys". كما أظهرت نتائج فحص المريض إيجابية لعدوى الفيروس المضخم للخلايا (CMV)، الذي قد يُلحق الضرر بالكبد ويُعتبر "عاملًا مُساهمًا محتملًا" في الوفاة، وفقًا للبيان. وأعرب ساريبتا عن حزنه العميق على الوفاة.
انخفضت أسهم ساريبتا بمقدار 22%
أبلغت شركة ساريبتا السلطات الصحية المختصة عن الوفاة، وستُحدّث تصنيف Elevidys ليعكس هذا الحدث بشكل دقيق، وفقًا لما ذكرته الشركة في بيانها الصادر يوم الثلاثاء. انخفض سهم الشركة بنحو 22% عند افتتاح السوق يوم الثلاثاء إلى $78.54، منخفضًا من $101.35 عند إغلاق السوق السابق.
يتعلم أكثر: مراجعة التجارب السريرية للعلاج الجيني Elevidys: هل يستحق العلاج بـ Elevidys التكلفة؟
In Which Country and In Which Hospital Did This Sad Incident Occur?
It was reported by Sarepta that the young DMD patient who died was a US citizen and the incident occurred in the US. [Read more: Community Letter]
If sufficient and satisfactory information comes from Sarepta, we will notify all DMD communities that we will make a special news on this subject.
