وبحسب الإعلان الذي أصدرته شركة Satellos Bioscience Inc.، فقد تبين في تجربة أجريت على كلاب مصابة بمرض دوشين أن إنتاج الديستروفين كان بمستويات طبيعية تقريبًا لدى الأشخاص الذين تلقوا العلاج المسمى SAT-3247. وقد أعطى هذا التطور الأمل للأسر التي تمر بأيام مرهقة بسبب مرض دوشين.
- أظهر التحليل تحسنًا في مورفولوجيا العضلات وزيادة مستويات التجديد في مجموعات العضلات، بما في ذلك الحجاب الحاجز، والعضلة الرباعية الرؤوس، والساق
- لم يتم ملاحظة أي أحداث سلبية أو تغييرات كبيرة في علم الدم أو الكيمياء السريرية بعد أربعة أشهر من العلاج الفموي اليومي باستخدام SAT-3247، وهو جزيء صغير خاص بشركة Satellos.
- البيانات التي سيتم تقديمها في المؤتمر السنوي لجمعية العضلات العالمية لعام 2024
أعلنت اليوم شركة Satellos Bioscience Inc. ("Satellos" أو "الشركة") (TSX: MSCL، OTCQB: MSCLF)، وهي شركة عامة للتكنولوجيا الحيوية تعمل على تطوير مناهج علاجية جديدة لجزيئات صغيرة لتحسين علاج أمراض واضطرابات العضلات، عن عرض بيانات في المؤتمر السنوي التاسع والعشرين لجمعية العضلات العالمية الذي سيعقد في الفترة من 8 إلى 12 أكتوبر 2024 في براغ. سيوفر العرض نظرة عامة على البيانات الرئيسية التي تم جمعها أثناء الدراسة التجريبية المفتوحة لـ SAT-3247 في نموذج كلب لضمور العضلات دوشين ("دوشين" أو "DMD").
فيما يلي ملخص أولي للبيانات. بعد أربعة أشهر من العلاج بـ SAT-3247:
- أظهرت الحيوانات المعالجة عودة وظيفة العضلات إلى مستويات قريبة من مستويات الحيوانات الصحية غير المريضة والمتوافقة مع عمرها عند تقييمها مقابل بيانات المقارنة التاريخية.
- أظهرت الحيوانات زيادة في مؤشر التجديد (RI) في الحجاب الحاجز، وعضلة الساق الوسطى (الساق)، والعضلة الرباعية الرؤوس (العضلة الرباعية الرؤوس). هذا بالإضافة إلى التحسنات التي تم الإبلاغ عنها سابقًا في مؤشر التجديد (RI) والتي تم إظهارها في العضلة ذات الرأسين الفخذية.
- لم يتم ملاحظة أي أحداث سلبية أو تغييرات كبيرة في أمراض الدم أو الكيمياء السريرية.
- وقد لوحظت اتجاهات نحو انخفاض مستويات كيناز الكرياتين، وهو الاكتشاف الذي قد يتوافق مع العلاج المعدل لمرض دوشين.
وقال فرانك جليسون، المؤسس المشارك والرئيس التنفيذي لشركة ساتيللوس بيوساينس: "نعتقد أن التحسن الملحوظ في التجدد وقوة العضلات إلى مستويات قريبة من المستويات الصحية في غضون أربعة أشهر من العلاج، عند مقارنته ببيانات التاريخ الطبيعي المنشورة والتدخلات العلاجية الأخرى في النموذج الكلبي لمرض دوشين، هو أمر رائد". "يعتبر النموذج الكلبي أكثر شدة من نماذج الفئران، ويمثل اختبارًا أكبر لفائدة العلاج في البشر. نحن سعداء للغاية لأن العلاج بجزيئنا الصغير عن طريق الفم، SAT-3247، أظهر مثل هذه التحسنات المذهلة. تعزز هذه النتائج الواعدة للغاية إيماننا بإمكانية SAT-3247 لتقديم دواء مفيد لتعديل المرض لمساعدة المرضى الذين يعيشون مع دوشين".
يمثل النموذج الكلبي لضمور العضلات نمطًا سريريًا أكثر شدة ويعكس تطور المرض الملحوظ لدى الأشخاص المصابين بضمور العضلات دوشين. في هذه الدراسة التجريبية، تم علاج كل حيوان (ن = 2) لمدة أربعة أشهر بجرعة فموية يومية من SAT-3247. قامت هذه الدراسة التجريبية متعددة المعلمات بقياس الكيمياء السريرية وعلم الدم ووظيفة العضلات، وتضمنت فحصًا واسع النطاق لنسيج العضلات. من نسيج العضلات، تم إجراء حساب لمؤشر التجديد (RI)، وهو مقياس لعدد ألياف العضلات المتجددة حديثًا على عدد ألياف العضلات التالفة والمحتضرة.
سيتم تقديم البيانات من هذه الدراسة في ملصق بعنوان "SAT-3247: مثبط جزيئي صغير عن طريق الفم يستهدف AAK1، وهو عامل مؤثر في تجديد العضلات الهيكلية". الملصق متاح على صفحة الأحداث والعروض التقديمية على موقع Satellos الإلكتروني على العنوان ir.satellos.com.
