هذا النهج لتصحيح جين الديستروفين، والذي يتضمن تعديل الخلايا الجذعية الساتلية العضلية، يُحسّن بشكل كبير من المتانة والنتائج الوظيفية مقارنةً بالطرق الاصطناعية. وبما أن ما يصل إلى 60% من حالات دوشين ناتجة عن عيوب بين الإكسونات 45 و55، فإن هذا النهج أكثر قابلية للتطبيق على نطاق أوسع لدى غالبية مرضى دوشين مقارنةً بالمرضى الذين يعانون من خلل في الإكسونات.
وتتضمن النتائج الرئيسية للدراسة ما يلي:
- إنتاج بروتين الديستروفين الوظيفي: نجح PBGENE-DMD في استعادة قدرة الجسم على إنتاج بروتين ديستروفين وظيفي عبر عضلات متعددة، بما في ذلك عضلات القلب والحجاب الحاجز والعضلات الهيكلية بمستويات من المتوقع أن توفر فائدة علاجية.
- تعزيز مرونة العضلات: أظهرت الفئران المعالجة تحسنًا في مقاومة الإصابة الشاذة بمقدار 66%، وهو مؤشر على تعزيز مرونة العضلات، مقارنة بنظيراتها المريضة غير المعالجة.
- التحسين الوظيفي على المدى الطويل: في الفئران المعالجة بـ PBGENE-DMD، وصل الحد الأقصى لقوة الإخراج (MFO)، وهو مقياس وظيفي حاسم، إلى 93% من MFO في الفئران السليمة مع ملاحظة التحسن في الفئران المعالجة بـ PBGENE-DMD بين 3 و6 أشهر.
- نتائج دائمة: تم الكشف عن نسخة mRNA المعدلة بواسطة PBGENE-DMD للديستروفين في خلايا PAX7+، وهي علامة لخلايا جذعية قمرية للعضلات، مما يشير إلى إمكانية تحقيق تأثيرات علاجية دائمة مقارنة بأساليب العلاج الجيني القياسية.
- تابعنا -
