من أهم العوائق أمام تطبيق العلاج الجيني Elevidys، المُطوّر لمرض ضمور العضلات دوشين، ارتفاع مستوى الأجسام المضادة لفيروس الغدة الدرقية (AAV). أعلن Hansa Biopharma عن بيانات داعمة من العلاج بالإيمليفيديز قبل إعطاء العلاج الجيني لضمور العضلات دوشين. بعد العلاج بالإيمليفيديز لثلاثة مرضى، انخفضت مستويات الأجسام المضادة لفيروس الغدة الدرقية (AAV) الموجودة مسبقًا إلى أقل من 1:400، مما أتاح العلاج بدواء إيليفيديس.
جدول المحتويات
أعلنت شركة Hansa Biopharma عن نتائج الخط الأول من ثلاثة مرضى يعانون من ضمور العضلات دوشين (DMD) الذين عولجوا باستخدام إيمليفيداز هانزا قبل تلقي ELEVIDYS (delandistrogene moxeparvovec-rokl) من شركة Sarepta في تجربة SRP-9001-104.
Hansa Biopharma يعلن عن نتائج مشجعة من إيمليفيداز
بعد جرعة واحدة من إيمليفيداز، شهد ثلاثة مرضى انخفاضًا سريعًا في مستويات الأجسام المضادة IgG، لتصل إلى مستويات ≥95% أقل من المستوى الأساسي. بالإضافة إلى ذلك، انخفضت مستويات الأجسام المضادة لـ AAV الموجودة مسبقًا لدى هؤلاء المرضى الثلاثة إلى أقل من 1:400، مما مكّن من العلاج بـ ELEVIDYS.
كان ملف سلامة إيمليفيداز متوافقًا مع التجارب السابقة، ولم تُسفر التجربة عن أي مؤشرات سلامة جديدة. بعد اثني عشر أسبوعًا من إعطاء العلاج الجيني، أظهر المرضى المشاركون في التجربة أدلة على انتقال الفيروس الغدي المرتبط بالغدة الدرقية (AAV) وتعبير ميكرو ديستروفين، ولكن بمستويات أقل مما لوحظ في تجارب أخرى مع إيليفيديس. بناءً على هذه النتائج، ستناقش هانزا وساريبتا الخطوات التالية المناسبة للبرنامج.
ما هو دور إيمليفيداز في العلاجات الجينية؟
يتم حاليًا تقييم إيمليفيداز كعلاج مسبق للعلاج الجيني في المناطق ذات الاحتياجات غير الملباة العالية. تعتمد العديد من العلاجات الجينية على استخدام نواقل فيروسات الغدة الدرقية المرتبطة (AAV). لدى بعض المرضى، يحمل الجهاز المناعي أجسامًا مضادة تُعيق العلاج الجيني، مما يحول دون نجاحه. يُحتمل أن يُؤدي العلاج المسبق بالإيمليفيديز قبل العلاج الجيني القائم على فيروسات الغدة الدرقية إلى تعطيل الأجسام المضادة، وبالتالي تمكين العلاج الجيني لدى المرضى الذين لديهم أجسام مضادة سابقة للعلاجات الجينية القائمة على فيروسات الغدة الدرقية. حاليًا، يُقدر أن الأجسام المضادة غير المُضادة تمنع، في المتوسط، واحدًا من كل ثلاثة أشخاص من الاستفادة من علاجات العلاج الجيني.
ما هي التجربة السريرية SRP-9001-104؟
SRP-9001-104 هي تجربة مفتوحة للمرضى الذكور القادرين على الحركة والذين يعانون من مرض دوشين في سن تتراوح بين أربع وتسع سنوات، والذين لديهم أجسام مضادة موجودة مسبقًا لـ ELEVIDYS. سيُعالَج ما يصل إلى ستة مرضى باستخدام إيمليفيداز، متبوعًا بدواء إيليفيديس. جميع المرضى المشمولين في التجربة غير مؤهلين حاليًا لتلقي إيليفيديس نظرًا لوجود أجسام مضادة تستهدف AAVrh74، وهو الناقل المستخدم لتوصيل علاج ساريبتا الجيني.
يتعلم أكثر: الأسئلة الشائعة حول Elevidys
