Genethon تطلق تجربة محورية في أوروبا لـ GNT0004، وهو علاج جيني منخفض الجرعة من الميكروديستروفين لضمور العضلات دوشين

حصلت شركة Genethon على الموافقات من السلطات التنظيمية ووكالة تنظيم الأدوية ومنتجات الرعاية الصحية (MHRA) وشركة EMA، لبدء التجارب السريرية للمرحلة الثالثة في فرنسا والمملكة المتحدة للعلاج الجيني GNT0004 لمرض ضمور العضلات دوشين (DMD).

صرح فريدريك ريفاه، الرئيس التنفيذي لشركة Genethon، قائلاً: "يسعدنا مواصلة هذه التجارب، ونحن عازمون على طرح GNT0004 في السوق للمرضى الصغار وعائلاتهم الذين ينتظرون حلاً علاجيًا. يمثل هذا خطوةً حاسمةً إلى الأمام في برنامجنا للعلاج الجيني لضمور العضلات الدوشيني، والذي بدأ عام 2021، وأظهر نتائج واعدة للغاية لدى أوائل الأطفال الذين عولجوا في المرحلة الأولى والثانية من دراستنا للمرحلة الأولى والثالثة."

Genethon GNT0004 تجربة محورية من المرحلة 3

• وستبدأ التجربة المزدوجة التعمية في المملكة المتحدة وفرنسا اعتبارًا من شهري أغسطس وسبتمبر، وستشمل 64 فتى تتراوح أعمارهم بين 6 إلى 10 سنوات مصابين بمرض دوشين والذين احتفظوا بقدرتهم على المشي.

• يعتمد إقرار المرحلة الثالثة من التجارب السريرية على نتائج المرحلة 1/2 التي توضح سلامة وفعالية جرعة 3×10¹³ vg/kg من ميكروديستروفين، وهي جرعة أقل من الجرعات المستخدمة في العلاجات الجينية الأخرى لمرض ضمور العضلات دوشين (DMD).

انخفاض كبير ومستمر في CPK

تستند تراخيص المرحلة الثالثة في أوروبا إلى نتائج دراسات المرحلتين الأولى والثانية التي أظهرت تحمّلًا جيدًا لدواء GNT0004، بالإضافة إلى فعاليته في التعبير عن ميكروديستروفين، وخفض مستوى فوسفوكيناز الكرياتين (CPK)، وتحسين الوظيفة الحركية. وقد أظهر المرضى تحسنًا أو استقرارًا مطولًا في الوظائف الحركية، وانخفاضًا ملحوظًا ومستمرًا في مستوى فوسفوكيناز الكرياتين، وهو مؤشر رئيسي لتلف العضلات.

يتعلم أكثر: Permanent Decrease in CK Levels of More Than 75%

ستبدأ التجارب السريرية المزدوجة التعمية من المرحلة الثالثة في أغسطس وسبتمبر في المملكة المتحدة وفرنسا باستخدام حقنة وريدية واحدة من GNT0004، الذي يحتوي على جين مُحوَّر hMD1، وهو نسخة مُختصرة (3×10¹³ vg/kg microdystrophin) لكنها فعالة من الجين المُرمِّز للديستروفين في ناقل AAV8، مُرتبط بعلاج وقائي مناعي مؤقت. صُمِّم هذا الناقل ليُعبِّر عن نفسه في أنسجة العضلات والقلب بفضل تسلسل مُحفِّز Spc5-12 خاص بهذه الأنسجة. سيُشارك في هذه التجربة 64 فتى تتراوح أعمارهم بين 6 و10 سنوات، مُصابين بضمور العضلات الدوشيني، والذين استعادوا قدرتهم على المشي.

Sacha, 9, is one of the children who received the treatment developed by Généthon as part of the first phase of the trial using microdystrophin, which aims to restore the production of the missing protein in the muscles. Today, Sacha runs, climbs, jumps… movements he would have been unable to do without treatment! اقرأ المزيد.

- تابعنا -