تبحث العديد من شركات الأبحاث في جميع أنحاء العالم عن علاجات لمرض دوشين، وهو أحد أكثر أمراض العضلات تدميراً. ومن بين هذه العلاجات العلاج الجيني Solid Biosciences' SGT-003، وهو قيد التطوير حالياً ويستخدم تقنيات الجيل الجديد. في هذه المقالة، سوف نستكشف الأسئلة الشائعة حول العلاج الجيني Solid Biosciences' SGT-003.
أشياء يجب معرفتها عن العلاج الجيني SGT-003
ما هو العلاج الجيني SGT-003؟
يعد AAV-SLB101، وهو غلاف خاص من الجيل التالي تم إنشاؤه منطقيًا لاستهداف مستقبلات الإنتغرين، وبنية ميكروديستروفين متمايزة، من المكونات المكونة لـ SGT-003، وهو علاج جيني تجريبي أظهر تحسنًا في انتقال الجين في القلب والعضلات الهيكلية مع تقليل استهداف الكبد في الدراسات غير السريرية.
وفقًا لعناصر التصميم هذه، قد يكون SGT-003 أفضل علاج جيني تجريبي متاح لعلاج مرض دوشين.
من هم المؤهلون للحصول على العلاج الجيني SGT-003؟
وفقًا للتجربة السريرية التي أطلقتها Solid Biosciences في مايو 2024، يتم اختيار المشاركين الذين تتراوح أعمارهم بين 4 و11 عامًا. [رقم NCT06138639]
عند النظر في معايير الإدراج، يتم أخذ المواقف التالية بعين الاعتبار بالنسبة للمشاركين:
- المشاركون القادرون على المشي. يُعرَّف القدرة على المشي بأنها "القدرة على المشي دون استخدام جهاز مساعد".
- تم إثبات التشخيص السريري لمرض دوشين وتم توثيق طفرة جين الديستروفين التنبؤية للنمط الظاهري لمرض دوشين والذي تم تأكيده من خلال الاختبار الجيني للراعي.
- سلبي للأجسام المضادة لـ AAV.
- بجرعة ثابتة لا تقل عن 0.5 ملغ/كغ/يوم من بريدنيزون عن طريق الفم يوميًا أو 0.75 ملغ/كغ/يوم ديفلازاكورت لمدة ≥12 أسبوعًا قبل الدخول في الدراسة.
- تلبية معايير وقت المشي/الجري لمسافة 10 أمتار
- حان الوقت للنهوض من وضعية الاستلقاء
- وزن جسم المشارك: ≤50 كجم
من هم غير المؤهلين للحصول على العلاج الجيني SGT-003؟
وبالنظر إلى معايير الاستبعاد، فقد ذكر أن المرضى الذين لديهم بعض عمليات حذف الإكسونات لا يمكنهم المشاركة في هذه الدراسة.
- تم تحديد التشخيص السريري لمرض دوشين المرتبط بأي طفرة حذف في الإكسونات من 1 إلى 11 أو من 42 إلى 45، شاملة، في جين دوشين كما هو موثق بتقرير وراثي وتم تأكيده من خلال الاختبار الجيني للراعي.
وقد يعني هذا أن العلاج الجيني Solid Biosciences SGT-003 لا يمكن استخدامه لهذه الحذفات الإكسونية.
نتائج التجارب السريرية المؤقتة للعلاج الجيني SGT-003
أعلنت شركة Solid Biosciences عن النتائج المؤقتة لعلاجها الجيني SGT-003 في 18 فبراير 2025. [اقرأ المزيد]
- متوسط نسخ المتجهات لكل نواة: 18.7 (ن=3)،
- متوسط التعبير عن الميكروديستروفين: 110% (ن=3)، كما تم قياسه بواسطة النقل الغربي،
- متوسط التعبير عن الميكروديستروفين: 108% (N=3)، كما تم قياسه بواسطة مطياف الكتلة،
- متوسط النسبة المئوية للألياف الإيجابية للديستروفين: 78% (N=3)، كما تم قياسها بواسطة المناعة الفلورية،
- متوسط نسبة الألياف الإيجابية لبيتا ساركوغليكان: 70% (ن=3)،
- متوسط نسبة الألياف الإيجابية في nNOS (إنزيم أكسيد النيتريك العصبي): 42% (N=3)،
- تحسينات في 7 مؤشرات حيوية إضافية لسلامة العضلات (ن=3)، و
- تحسن مبكر متوسط في كسر القذف البطيني الأيسر (LVEF) بنسبة 8% من الأساس في اليوم 180 (ن = 2).
في منتصف عام 2025، تخطط الشركة لطلب اجتماع مع FDA لمناقشة مسارات الموافقة السريعة المحتملة لـ SGT-003. [اقرأ المزيد]
مقارنة بين SGT-003 وElevidys
وقد لفتت نتائج التجارب السريرية المؤقتة الواعدة للعلاج الجيني SGT-003 الانتباه إلى هذا البحث، وبدأ المرضى وأسرهم في البحث عما إذا كان SGT-003 أو Elevidys أفضل.
عند فحص البيانات السريرية، يمكن ملاحظة أن SGT-003 لديه تعبير أعلى عن الميكروديستروفين.اقرأ المزيد]
سعر العلاج الجيني SGT-003
وبما أن SGT-003 لا يزال في مرحلة البحث، فإن شركة Solid Biosciences لم تعلن بعد عن سعر العلاج الجيني.
نأمل أن يعمل اللقاح SGT-003 ويحصل على الموافقة ويكون متاحًا في سوق الأدوية بسعر في متناول كل أسرة.
خاتمة
تواصل العديد من شركات الأبحاث في جميع أنحاء العالم عملها لعلاج ضمور العضلات دوشين. ولا تزال علاجات الجيل الجديد من الجينات تنشر الأمل للمرضى. وقد ينافس علاج الجين Solid Biosciences' SGT-003 علاج Elevidys ويمهد الطريق أمام سهولة الوصول للمرضى من حيث التكلفة.
يتعلم أكثر: علاجات جينية جديدة محتملة لمرض ضمور العضلات دوشين
