أعلنت شركة Dyne Therapeutics أن إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) منحت DYNE-251 تصنيف العلاج الرائد لعلاج مرضى ضمور العضلات دوشين (DMD)، القابلين لتخطي الإكسون 51. ويستند هذا التصنيف إلى بيانات من تجربة DELIVER السريرية الجارية.
DYNE-251: تسمية العلاج الرائد
قال الدكتور دوغ كير، كبير المسؤولين الطبيين في شركة داين: "يُعدّ هذا التصنيف العلاجي الرائد لـ DYNE-251 دليلاً على إمكاناته كعلاج من الجيل التالي، مُصمم لتحقيق تحسن وظيفي ملموس لدى مرضى دوشين، حيث يُمكن أن يؤدي تخطي الإكسون 51 لديهم إلى إنتاج ديستروفين شبه كامل الطول". وأضاف: "كما كشفنا سابقًا، أظهر DYNE-251 تحسنًا وظيفيًا مستدامًا على مدار ثمانية عشر شهرًا، وفقًا لتقييمات رئيسية مثل وقت النهوض وسرعة الخطوة عند الشريحة المئوية الخامسة والتسعين. ويُمثل مستوى التعبير عن الديستروفين شبه الكامل الطول المُلاحظ خطوةً مهمةً إلى الأمام لتحقيق فوائد ملموسة للمرضى".
يتعلم أكثر: علاجات تخطي إكسون 51 القادمة لعلاج ضمور العضلات دوشين
اقرأ المزيد: حصل Dyne Therapeutics على تصنيف الوكالة الأوروبية للأدوية (EMA) كدواء يتيم لـ DYNE-251 في ضمور العضلات دوشين
