أعلنت اليوم شركة Capricor Therapeutics، وهي شركة تكنولوجيا حيوية تعمل على تطوير علاجات تعتمد على الخلايا التحويلية والإكسوسومات لعلاج الأمراض النادرة، عن استكمال اجتماع مراجعة منتصف الدورة مع إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) لطلب ترخيص المواد البيولوجية للشركة (BLA) الذي يسعى للحصول على موافقة كاملة على deramiocel، وهو علاج خلوي تجريبي، كعلاج للمرضى الذين تم تشخيص إصابتهم باعتلال عضلة القلب الدوشيني العضلي (DMD).
جدول المحتويات
هل تمت الموافقة على Deramiocel FDA؟
خلال الاجتماع، صرحت اللجنة الاستشارية FDA بأنه لم يتم تحديد أي عيوب جوهرية من قبل لجنة المراجعة وأن الحزمة تسير على الطريق الصحيح لتاريخ العمل بقانون رسوم مستخدمي الأدوية الموصوفة (PDUFA) في 31 أغسطس 2025. كما أكدت اللجنة الاستشارية FDA عزمها على عقد اجتماع للجنة الاستشارية، على الرغم من أنه لم يتم تحديد موعد رسمي بعد.
ما هو ديراميوسيل؟
يتكون Deramiocel (CAP-1002) من خلايا مشتقة من الغلاف القلبي (CDCs)، وهي مجموعة نادرة من خلايا القلب التي أظهرت الدراسات السريرية وما قبل السريرية أنها تمارس تأثيرات قوية في تعديل المناعة ومضادات التليف في الحفاظ على وظيفة القلب والعضلات الهيكلية في حالات ضمور العضلات مثل ضمور العضلات الدوشيني. - اقرأ المزيد: ما هو Deramiocel؟ ما هي وظيفة CAP-1002؟
