أعلنت اليوم شركة Capricor Therapeutics، وهي شركة تكنولوجيا حيوية تعمل على تطوير علاجات تعتمد على الخلايا التحويلية والجسيمات الخارجية لعلاج الأمراض النادرة، عن نتائج إيجابية طويلة الأمد من التجربة السريرية المفتوحة المستمرة لـ HOPE-2 ("OLE").
تُظهر هذه النتائج أن ديراميوسيل، المنتج الرئيسي للشركة، لديه القدرة على إبطاء تطور المرض والحفاظ على وظائف الأطراف العلوية لدى مرضى ضمور دوشين العضلي ("DMD"). وقد عُقد المؤتمر السريري والعلمي لجمعية ضمور العضلات هذا العام في دالاس، تكساس، من 16 إلى 19 مارس، وقد عرضت البيانات كملصق ترويجي.
التجارب السريرية Capricor Therapeutics Deramiocel
في تحليل مُقارن خارجي مُطابق لمجموعات المرضى، أظهرت الدراسة أن المرضى الذين عولجوا بـ "ديرميوسيل" على مدى ثلاث سنوات شهدوا انخفاضًا متوسطًا في النتيجة الإجمالية لأداء الطرف العلوي (PUL 2.0) بلغ 3.46 نقطة، مقارنةً بانخفاض قدره 7.19 نقطة في مجموعة المُقارن الخارجي (p=0.019). وهذا يُعادل تباطؤًا في تطور المرض بنسبة % 52، مما يُعزز إمكانية استمرارية العلاج طويل الأمد لـ "ديرميوسيل".
وتشمل النتائج الإضافية ما يلي:
- يزداد تأثير العلاج سنة بعد سنة - أظهر المرضى الذين خضعوا لعملية الديراميوسيل انخفاضًا في تقدم المرض، مع انخفاض متوسط PUL 2.0 السنوي بمقدار 1.8 نقطة في السنة الأولى، و1.2 نقطة في السنة الثانية، و1.1 نقطة في السنة الثالثة.
- التأثيرات المحتملة لتعديل المرض - خلال فترة انقطاع العلاج لمدة عام واحد، أظهر المرضى الذين تم اختيارهم عشوائيًا في البداية لتلقي العلاج باستخدام الديراميوسيل معدل انحدار أبطأ (2.8 نقطة في السنة) مقارنة بالمرضى غير المعالجين (3.7 نقطة في السنة).
- ملف سلامة ملائم - تم تحمل Deramiocel بشكل جيد دون تحديد أي إشارات سلامة جديدة ويستمر في الحفاظ على ملف فوائد ومخاطر مواتٍ على المدى الطويل.
