أعلنت شركة Capricor Therapeutics، وهي شركة تكنولوجيا حيوية تُطوّر علاجات تحويلية قائمة على الخلايا والجسيمات الخارجية للأمراض النادرة، اليوم عن نتائج إيجابية لسلامة وفعالية دراسة HOPE-2 المفتوحة (OLE) المستمرة لعقار Deramiocel، وهو العلاج الخلوي الرائد الذي تُقدّمه الشركة لعلاج ضمور العضلات دوشين (DMD). - اقرأ المزيد: ما هو Deramiocel؟ ما هي وظيفة CAP-1002؟ –
بعد أربع سنوات من العلاج المتواصل، أظهر المرضى الذين عولجوا بـ Deramiocel تغيرًا متوسطًا قدره -0.5 نقطة مقارنةً بالقيمة الأساسية. علاوةً على ذلك، أظهر تحليل مجموعة فرعية من المرضى الذين كانت قيمة قذف البطين الأيسر لديهم >45% قيمة أساسية فائدة سريرية أكبر، مما يدعم التدخل المبكر باستخدام Deramiocel للحفاظ على وظيفة القلب.
بالإضافة إلى ذلك، استمر العلاج في إبطاء تقدم مرض العضلات الهيكلية، كما تم قياسه من خلال أداء الطرف العلوي (PUL v2.0)، حيث شهد المرضى انخفاضًا متوسطًا أصغر في السنة الرابعة (0.6 نقطة) مقارنة بالسنة الأولى (1.8 نقطة). تشير هذه النتائج مجتمعة إلى أن العلاج المطول باستخدام Deramiocel قد يساعد في التخفيف من تطور مرض دوشين بمرور الوقت. يواصل Deramiocel الحفاظ على مستوى أمان إيجابي طوال الدراسة. - تعرف على المزيد: أعلنت Capricor Therapeutics عن اكتمال اجتماع مراجعة منتصف الدورة مع FDA على Deramiocel –
قال بات فورلونج، الرئيس المؤسس والرئيس التنفيذي لشركة PPMD: "لا يزال اعتلال عضلة القلب أحد الأسباب الرئيسية للوفاة في دوشين، ومعالجة هذا الجانب من المرض أمر بالغ الأهمية لتحسين النتائج". وأضاف: "البيانات طويلة المدى من دراسة HOPE-2 OLE مشجعة، لا سيما في إظهار استقرار القلب على مدى أربع سنوات. يمثل Deramiocel نهجًا علاجيًا مهمًا، ونحن ندعم التقدم المستمر عبر المسار التنظيمي لضمان توفر العلاجات التي تستهدف وظائف القلب والعضلات لمجتمعنا في أسرع وقت ممكن".
صرحت الدكتورة ليندا ماربان، الرئيسة التنفيذية لشركة Capricor Therapeutics: "تعزز هذه البيانات التي تمتد لأربع سنوات قوة ومتانة الفوائد السريرية لـ Deramiocel ومستوى السلامة الإيجابي في وظائف القلب والعضلات الهيكلية". وأضافت: "مع مراجعة طلب ترخيص البيولوجيا البيولوجية (BLA) الخاص بنا على وجه الأولوية، واستكمال العديد من الخطوات التنظيمية الرئيسية، نواصل العمل بتركيز وسرعة في سبيل الحصول على الموافقة المحتملة. ويستمر حوارنا المستمر مع FDA على المسار الصحيح دون أي دليل على أي تأخير. نشكر المرضى وعائلاتهم والأطباء الذين ساهموا بدور فعال في تطوير هذا البرنامج".
اقرأ المزيد: Capricor Therapeutics تعلن عن تصنيف دواء يتيم BMD وتطوير برنامج DMD التنظيمي لـ Deramiocel (CAP-1002)
