أعلنت اليوم شركة Capricor Therapeutics، وهي شركة تكنولوجيا حيوية تُطوّر علاجات تحويلية قائمة على الخلايا والجسيمات الخارجية لعلاج الأمراض النادرة، أن إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) منحت تصنيف دواء يتيم لـ Deramiocel (CAP-1002)، وهو المرشح الرئيسي للعلاج الخلوي للشركة، لعلاج ضمور بيكر العضلي (BMD). يُعزز هذا التصنيف المكانة الاستراتيجية لشركة Capricor في تطويرها منصة متكاملة تستهدف مضاعفات ضمور العضلات القلبية والهيكلية، ويُوسّع الإمكانات التجارية لأصلها الرائد. ما هو Deramiocel؟ ما هي وظيفة CAP-1002؟ –
Capricor Therapeutics يتقدم بخطوات واثقة
- منحت الولايات المتحدة الأمريكية FDA تصنيف دواء يتيم لـ Deramiocel لعلاج ضمور العضلات بيكر، مما وسع نطاق تركيز Capricor في الأمراض العصبية العضلية
- لا يزال Capricor على المسار الصحيح حتى تاريخ 31 أغسطس 2025، وهو تاريخ قانون رسوم مستخدمي الأدوية الموصوفة (PDUFA) لـ Deramiocel في ضمور دوشين العضلي بعد فحص ما قبل الترخيص الناجح لـ FDA
ضمور بيكر العضلي، مثل ضمور دوشين العضلي (DMD)، هو اضطراب عصبي عضلي تقدمي مرتبط بالكروموسوم X والذي يؤدي إلى تدهور كبير في العضلات الهيكلية والقلبية بمرور الوقت. يتم تطوير Deramiocel لمعالجة كلا جانبي علم الأمراض، بما في ذلك اعتلال عضلة القلب، وهو مساهم أساسي في الإصابة والوفيات لدى المرضى الذين يعانون من كل من ضمور العظام و ضمور دوشين العضلي.
يظل طلب الحصول على ترخيص المواد البيولوجية (BLA) لـ Capricor لـ Deramiocel في DMD قيد المراجعة الأولية، مع تاريخ عمل PDUFA المستهدف في 31 أغسطس 2025.
يتعلم أكثر: Capricor Therapeutics يعلن عن انتهاء اجتماع المراجعة
