تلقى دواء إيليفيديس (ديلاندستروجين موكسيبارفوفيك-روكل)، العلاج الجيني الوحيد المعتمد لمرضى ضمور العضلات دوشين، تحديثًا بشأن سلامته من شركة Sarepta Therapeutics، الشركة الرائدة في مجال الطب الجيني الدقيق للأمراض النادرة. كما ناقشت الشركة الإجراءات التي تتخذها لتحسين مستوى السلامة لدى المرضى غير القادرين على المشي. وقد اتُخذت هذه الإجراءات عقب حالة ثانية موثقة من فشل الكبد الحاد (ALF) أدت إلى الوفاة. وحتى الآن، كانت حالتا فشل الكبد الحاد لمرضى دوشين غير قادرين على المشي. وتتقدم شركة ساريبتا بأحر التعازي لأسر الضحايا ومقدمي الرعاية.
وفي الوقت نفسه، كشفت شركة روش اليوم أيضًا عن إرشادات الجرعة المنقحة لدواء ELEVIDYS (delandistrogene moxeparvovec) والتي ستدخل حيز التنفيذ على الفور للمرضى الذين يعانون من ضمور العضلات دوشين غير المتحرك (DMD)، بغض النظر عن العمر، في كل من السياقات السريرية والتجارية. لا ينبغي بعد الآن إعطاء Elevidys للمرضى غير القادرين على المشي في بيئة تجارية. سيتم إيقاف تسجيل المرضى غير القادرين على المشي في التجارب السريرية وتحديد جرعاتهم فورًا ما لم يتضمن بروتوكول البحث استراتيجيات إضافية لتخفيف المخاطر (مثل الأدوية المعدلة للمناعة). تُشارك المعلومات مع الأطباء والباحثين والجهات الصحية لتعديل رعاية المرضى على الفور.
أعلنت شركة ساريبتا عن ثاني حالة وفاة بسبب فشل الكبد بعد تلقيها العلاج الجيني
يأتي هذا القرار بعد تقييم دقيق لحالتين من حالات فشل الكبد الحاد المميت (ALF) لدى مرضى غير قادرين على المشي. وُجد أن Elevidys وغيره من العلاجات الجينية المعتمدة على AAV تنطوي على مخاطر، مما استدعى إعادة تقييم ملف الفوائد والمخاطر باعتباره غير مواتٍ لمرضى دوشين غير القادرين على المشي. - اقرأ المزيد: ساريبتا، تُبلغ عن وفاة صبي يبلغ من العمر 16 عامًا بعد تلقي العلاج الجيني Elevidys –
لا تؤثر قيود الجرعات الجديدة على علاج مرضى دوشين المتنقلين من أي عمر، وتظل نسبة الفائدة إلى المخاطر إيجابية في فئة المرضى المتنقلين.
حدثت حالتا فشل كلوي حاد قاتلتان لدى مرضى غير قادرين على المشي، من أصل حوالي 140 مريضًا غير قادرين على المشي عولجوا بـ Elevidys عالميًا حتى الآن. بعد أول حالة فشل كلوي حاد قاتلة، طلبت الجهات التنظيمية الأوروبية من روش وساريبتا تعليقًا سريريًا مؤقتًا على دراسات Elevidys رقم 104 (NCT06241950)، و302 (ENVOL، NCT06128564)، و303 (دراسة ENVISION رقم 303، NCT05310071). لا تزال هذه التعليقات السريرية المؤقتة سارية. خارج أوروبا، سيتم إيقاف الجرعات مؤقتًا، اعتبارًا من الآن، لتجربة ENVISION. كما ستسري قيود الجرعات على جرعات المرضى التجاريين غير القادرين على المشي مستقبلًا.
يتعلم أكثر: الأسئلة الشائعة حول Elevidys
