في الاجتماع السنوي للأكاديمية الأمريكية لعلم الأعصاب، الذي عقد في سان دييغو من 5 إلى 9 أبريل 2025، تم تقييم نتائج دراسة العلاج الجيني RGX-202 من RegenxBio - والذي يخضع حاليًا للتجارب السريرية لعلاج ضمور العضلات دوشين (DMD).
وفقًا للنتائج الأولية، تم تحمل مستويين من جرعة واحدة من العلاج الجيني RGX-202 بشكل جيد وأسفرت عن مكاسب وظيفية لدى الأولاد القادرين على المشي المصابين بضمور العضلات دوشين. [NCT05693142]
النتائج الرئيسية من العلاج الجيني RGX-202
- كان RGX-202 آمنًا وجيد التحمل لدى جميع المرضى الـ12 بجرعتين مختلفتين دون أي أحداث سلبية خطيرة.
- أدى العلاج إلى تحسينات في اختبار الوظيفة الموقوتة مقارنة بمجموعة التاريخ الطبيعي.
في دراسة سريرية من المرحلة الأولى والثانية، قيّم فيرابانديان وزملاؤه سلامة وفعالية وتحمل العلاج RGX-202، وهو علاج تجريبي لجين AAV معبر عنه بالميكروديستروفين، يُعطى عن طريق الوريد مرة واحدة، لدى مجموعة من الأولاد القادرين على المشي. [اقرأ المزيد: تجربة أفينيتي دوشين للعلاج الجيني Rgx-202]
تم تضمين اثني عشر صبيًا تتراوح أعمارهم بين عام واحد وأقل من اثني عشر عامًا والذين كانوا قادرين على المشي دون مساعدة، والذين تم تشخيصهم وراثيًا بمرض ضمور العضلات دوشين (DMD)، ولم يظهروا أي علامات على وجود أجسام مضادة قبل تلقي العلاج الجيني في تجربتهم التي استمرت 12 شهرًا.
تلقى كل مشارك علاجًا، وخزعة عضلية، وتقييمًا لوظائفه العضلية عند بداية الدراسة. خضع المشاركون الذين تبلغ أعمارهم أربع سنوات فأكثر لتصوير بالرنين المغناطيسي للقلب والهيكل العظمي.
بعد ثلاثة أشهر من الإدارة، تم إجراء خزعة عضلية وتقييم وظيفة العضلات، مع التخطيط لتقييمات المتابعة على فترات ستة وتسعة واثني عشر شهرًا.
ومن المتوقع أن تستمر عملية المتابعة لمدة تصل إلى خمس سنوات، على الرغم من أن فترة التقييم الخاصة بـ RGX-202 هي اثني عشر شهرًا، وخلال هذه الفترة سيتم التحقق من السلامة بشكل منتظم.
تُظهر البيانات المؤقتة أن أيًا من مرضى دوشين الاثني عشر لم يُعانِ من أي آثار جانبية كبيرة أو خطيرة تُذكر لأي فئة عمرية عند تناول أيٍّ من الجرعتين. وكانت الآثار الجانبية الوحيدة المذكورة هي الإرهاق والغثيان والقيء، والتي اختفت جميعها مع مرور الوقت.
بالإضافة إلى ذلك، عند المقارنة مع مجموعة التاريخ الطبيعي عند عمر 9 أشهر عند مستوى الجرعة الثانية وعند 12 شهرًا عند مستوى الجرعة الأولى، وجد الباحثون أن العلاج بـ RGX-202 أدى إلى تحسينات كما تم قياسها من خلال متوسط التغيير في تقييم North Star Ambulatory واختبارات الوظيفة المؤقتة.
بالإضافة إلى ذلك، أظهرت البيانات أن RGX-202 زاد بشكل كبير من التعبير عن الميكروديستروفين عند مستوى الجرعة الأولى لدى المرضى الذين تتراوح أعمارهم بين 4 و7 سنوات ومستوى الجرعة الثانية لدى المرضى الذين تتراوح أعمارهم بين 1 و3 سنوات.
يتعلم أكثر: علاجات جينية جديدة محتملة لمرض ضمور العضلات دوشين
