أعلنت شركة Wave Life Sciences، وهي شركة متخصصة في التكنولوجيا الحيوية في المرحلة السريرية، وتُركز على إطلاق العنان للإمكانات الواسعة لأدوية الحمض النووي الريبوزي (RNA) لإحداث نقلة نوعية في صحة الإنسان، اليوم عن نتائج إيجابية من المرحلة الثانية من تجربة FORWARD-53 على WVE-N531، وهو أوليجونوكليوتيد مُتخطي للإكسون، قيد الدراسة لدى الأولاد المصابين بضمور العضلات دوشين (DMD) والذين يُعانون من تخطي الإكسون 53. أُجري التحليل بعد 48 أسبوعًا من العلاج بجرعة 10 ملغ/كغ من WVE-N531 كل أسبوعين.
تتضمن النتائج الرئيسية من WVE-N531 ما يلي:
- تحسن كبير إحصائيًا وذو معنى سريريًا بمقدار 3.8 ثانية في وقت النهوض مقابل التاريخ الطبيعي مع أكبر تأثير تم ملاحظته مقارنة بأي علاج معتمد لاستعادة الديستروفين في 48 أسبوعًا؛ فوائد وظيفية إضافية تم ملاحظتها في مقاييس النتائج الأخرى بما في ذلك NSAA.
- أول عرض على الإطلاق لتحسينات كبيرة في صحة العضلات باستخدام تخطي الإكسون - انخفاض كبير إحصائيًا في التليف مدفوعًا بانخفاض الالتهاب والنخر، إلى جانب الانتقال من العضلات المتجددة إلى العضلات الناضجة؛ انخفاض في كيناز الكرياتين والعلامات الحيوية الالتهابية المتداولة.
- استقر تعبير الديستروفين بين 24 و48 أسبوعًا وبلغ متوسطه 7.8%، مع 88% لدى الأولاد فوق متوسط الديستروفين 5%؛ ويظل WVE-N531 آمنًا وجيد التحمل دون أي أحداث سلبية خطيرة.
التجارب السريرية لـ Wave Life Sciences
يستفيد برنامج WVE-N531، بالإضافة إلى برامج Wave للإكسونات 52 و51 و45 و44، من أفضل كيمياء الأوليجونوكليوتيدات في فئتها، بما في ذلك كيمياء العمود الفقري PN والتحكم الكيميائي الفراغي، مما يتيح توصيل العضلات وفعاليتها الرائدة في الصناعة دون الحاجة إلى أجسام مضادة أو مركبات ببتيدية.
أظهرت البيانات ما قبل السريرية لمرشحي تخطي الإكسونات المحتوية على كيمياء PN من Wave تركيزات أعلى بكثير من الديستروفين والدواء في القلب والحجاب الحاجز مقارنةً بالعضلات الهيكلية. إجمالاً، سيغطي برنامج WVE-N531، بالإضافة إلى برامج Wave للإكسونات 52 و51 و45 و44، حوالي 40% من مرضى دوشين، ويمثل فرصة سوقية إجمالية تزيد عن $ بقيمة 2.4 مليار دولار أمريكي في الولايات المتحدة وحدها. تتوقع Wave تقديم طلبات متعددة للتجارب السريرية لبرامج تخطي الإكسونات الأخرى في عام 2026.
يتعلم أكثر: علاجات تخطي الإكسون من الجيل القادم
