حققت منطقة مدريد تقدمًا ملحوظًا في علاج ضمور دوشين العضلي، وهو مرض تنكسي لا يوجد له علاج حتى الآن. وقد طوّر معهد مدريد للدراسات المتقدمة (IMDEA Nanoscience)، الكائن في العاصمة، بالتعاون مع جامعة القلب المقدس الكاثوليكية في روما وجامعة بوردو، استراتيجيةً تُمكّن من نقل جزيئات microRNA (الجزيئات التي تُنظّم الجينات) بفعالية أكبر، وتحفيز إنتاج الألياف.
بحث جديد عن ضمور العضلات دوشين
وقد طور الباحثون استراتيجية تستخدم الجسيمات النانوية كمركبات لتوصيل هذا العلاج بدقة إلى الخلايا الجذعية، وهو التقدم الذي يمنع أيضًا تراكمه في أعضاء أخرى مثل الدماغ والكلى والكبد.
يتميز هذا الاضطراب الوراثي بفقدان تدريجي للعضلات نتيجة طفرات في جين ينظم بروتينًا ضروريًا للأداء السليم والتجدد. يعاني المصابون به من تدهور في عضلاتهم الهيكلية والقلبية والرئوية.
تُجرى حاليًا تجارب سريرية عديدة لعلاج هذا المرض عن طريق إعطاء الدواء عن طريق الوريد. إلا أن توصيل الدواء عبر مجرى الدم يُعقّده ضعف استقرار الدواء وقدرته على النفاذ.
نتائج واعدة
بفضل هذا، تم تحقيق تغيرات خلوية وكيميائية حيوية في النماذج المختبرية والحيوانية، حيث لم يقتصر الأمر على التجدد على المستوى الخلوي فحسب، بل شمل أيضًا التعافي الوظيفي. علاوة على ذلك، تتميز هذه الطريقة، التي طورها فريق البروفيسور ألفارو سوموزا في IMDEA Nanoscience، بأنها متوافقة حيويًا وغير سامة وغير مناعية، ويمكن تكييفها بسهولة لعلاج أمراض مختلفة.
هذه التقنية، التي جُرِّبت حتى الآن على نماذج حيوانية، ليست جاهزة للاستخدام البشري بعد. ومع ذلك، فهي تُمهِّد الطريق لتطوير علاجات مستقبلية، بالاستفادة من هذه المعرفة، يمكنها علاج ضمور العضلات دوشين بفعالية.
يتعلم أكثر: علاجات جينية جديدة لمرض ضمور العضلات دوشين
