ثلاثة آباء يمثلون 800 عائلة وأطفالهم المصابين بمرض ضمور العضلات دوشين وطفرة غير طبيعية يرفعون دعوى قضائية ضد الوكالة الأوروبية للأدوية (EMA).
قررت لجنة المنتجات الطبية للاستخدام البشري (CHMP) سحب Ataluren (Translarna) من السوق الأوروبية في سبتمبر 2023 ثم مرة أخرى في يناير ومايو وأكتوبر 2024، على الرغم من كل الأدلة الميدانية المدعومة من قبل خبراء في أمراض الأطفال.
ما هو Ataluren (Translarna)؟
Ataluren هو الدواء الوحيد المعتمد للأشخاص الذين يعانون من ضمور العضلات دوشين (DMD)، والذي ينتج عن طفرة غير طبيعية في جين الديستروفين. [اقرأ المزيد: ما هو Ataluren (Translarna)؟]
رسالة من العائلات إلى وكالة الأدوية الأوروبية (EMA) بشأن Ataluren (Translarna)
السادة المفوضين الأوروبيين،
نحن 3 آباء نمثل 800 عائلة وأطفالهم الذين يعانون من ضمور العضلات دوشين مع طفرة هراء.
نحن نتواصل معك لطلب اتخاذ إجراء صحي طارئ.
لقد عانى أطفالنا، وهم جميعا أوروبيون، لمدة عام ونصف من خطر البقاء دون الدواء الوحيد المتاح لهم، Translarna، حيث لا يوجد لديهم بديل علاجي. وقد تمت الموافقة على Translarna قبل 10 سنوات من قبل EMA.
قررت لجنة المنتجات الطبية للاستخدام البشري (CHMP) في سبتمبر 2023 ومرة أخرى في يناير ومايو وأكتوبر 2024، وخلافًا لجميع الأدلة الميدانية المدعومة من قبل خبراء في أمراض أطفالنا، سحب Translarna من السجل الأوروبي للأدوية.
في 12 ديسمبر 2024، وبعد ندوة عبر الإنترنت تحضيرية مع الأسر التي سلطت الضوء بوضوح على المخاطر الصحية العامة لهذه الحالة، قررت لجنتكم المستقلة إيجاد حل قابل للتطبيق لضمان العلاج على الأقل للمرضى الذين يتلقون العلاج حاليًا، والذين يتلقى بعضهم العلاج منذ 10 سنوات.
قرار يهدف إلى تجنب حالة طوارئ صحية.
من الدراسات التي أجريت ومن RWE في الواقع، 10 سنوات من المراقبة، فإن الأطفال الذين يخضعون للعلاج معرضون لخطر فقدان قدرتهم على المشي قبل 3.5 سنوات من المتوقع وفقًا للتاريخ الطبيعي للمرض، وهي مأساة مطلقة، ليس فقط بالنظر إلى التأثيرات الاجتماعية، ولكن أيضًا إلى حقيقة أن العلاجات الجينية التحويلية أصبحت الآن قريبة من MKT.
باختصار، إدانة بلا استئناف لأطفالنا (نرفق تقرير الخبراء الإيطاليين، بما في ذلك البروفيسور ميركوري والبروفيسور لوكا بيلو، وهما اثنان من أهم أربعة من أصحاب الرأي المؤثر في العالم، باللغتين الإيطالية والترجمة الإنجليزية).
ونحن سعداء جدًا بهذا الحل، ولكن حتى الآن لم نحصل على تفاصيله ونطلب منك التدخل لضمانه.
نحن أوروبيون، نقرأ في الصحف أننا نتعرض لضغوط قوية للانفصال، ونحن مقتنعون بأن هذا القرار، نظراً للخطورة التي يحملها، يمكن أن يعطي أول إشارة على قوة وتماسك أوروبا.
نحن على استعداد للجوء إلى محكمة الاتحاد الأوروبي إذا لزم الأمر، ولكننا مقتنعون بأن قراءتك للسياق ستساعد في اتخاذ الاختيار الصحيح لأطفالنا/أطفالكم.
بإخلاص.
أليس كادالورا (إيطاليا)
إيلينا سيمينزاتو (إيطاليا)
إميل ويرز (ألمانيا)
