ड्यूचेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (डीएमडी) के लिए Tevard Biosciences' टीआरएनए थेरेपी की क्षमता को प्रदर्शित करने वाले प्रीक्लिनिकल परिणाम प्रस्तुत किए जाएंगे।
Tevard Biosciences एक निजी स्वामित्व वाली जैव प्रौद्योगिकी फर्म है जो विभिन्न प्रकार की आनुवंशिक बीमारियों के इलाज के लिए tRNA-आधारित दवाओं के विकास में अग्रणी है।
डीएमडी रोग मॉडल में, अध्ययन से पता चला कि 1टीपी82टी के दमनकर्ता टीआरएनए ने पूर्ण लंबाई के डिस्ट्रोफिन प्रोटीन को संरक्षित किया और मोटर फ़ंक्शन को बहाल किया, जबकि कोई नकारात्मक चिकित्सीय प्रभाव नहीं दिखाया।
अध्ययन के निष्कर्षों का विवरण कंपनी द्वारा अमेरिकन सोसाइटी ऑफ जीन एंड सेल थेरेपी (एएसजीसीटी) की वार्षिक बैठक में मौखिक रूप से प्रस्तुत किया जाएगा, जो 13-17 मई, 2025 तक आयोजित होगी।
Tevard Biosciences के सह-संस्थापक, अध्यक्ष और सीईओ डैनियल फिशर ने कहा, "हम DMD में अपने tRNA कार्यक्रम से प्रीक्लिनिकल अध्ययनों के परिणामों को साझा करने के लिए उत्सुक हैं, जिसने विषाक्तता के किसी भी सबूत के बिना रोग मॉडल में पूर्ण लंबाई वाले डिस्ट्रोफिन प्रोटीन के बचाव और मोटर फ़ंक्शन की बहाली का प्रदर्शन किया।" "ये शुरुआती डेटा नॉनसेंस म्यूटेशन वाले DMD रोगियों के लिए अत्यधिक प्रभावी उपचार देने के लिए हमारे सप्रेसर tRNA दृष्टिकोण की क्षमता का समर्थन करते हैं। हमारा मानना है कि ये परिणाम कार्डियोमायोपैथी सहित अन्य बीमारियों के लिए हमारे tRNA प्लेटफ़ॉर्म को लागू करने के लिए भी अच्छे हैं, जहाँ हमारे लीड ने फैली हुई कार्डियोमायोपैथी के एक मॉडल में पूर्ण लंबाई वाले टिटिन प्रोटीन को बहाल करने की क्षमता का प्रदर्शन किया है।"
मुख्य अंश:
- डी2-एमडीएक्स माउस मॉडल का उपयोग करके किए गए अध्ययनों से प्रीक्लिनिकल परिणाम, जिसमें डीएमडी जीन में एक निरर्थक उत्परिवर्तन शामिल है और मनुष्यों में डीएमडी विकृति विज्ञान के प्रमुख पहलुओं को पुनः प्रस्तुत करता है
- उपचारित पशुओं की मांसपेशियों में खुराक देने के 6 सप्ताह बाद खुराक पर निर्भर तरीके से पूर्ण लंबाई वाला डिस्ट्रोफिन प्रोटीन व्यक्त हुआ
- बचाया गया प्रोटीन 6 सप्ताह में जंगली प्रकार के डिस्ट्रोफिन प्रोटीन के समान तरीके से व्यवस्थित होता है
- खुराक देने के 12 सप्ताह बाद, मोटर फ़ंक्शन की महत्वपूर्ण बहाली हुई, जैसा कि रोटारोड प्रदर्शन परीक्षण में विलंबता समय में वृद्धि और अग्रपाद और पश्चपाद की पकड़ शक्ति में उल्लेखनीय वृद्धि द्वारा प्रदर्शित किया गया
- प्रमुख अंगों या रक्त रसायन में व्यवहारिक या ऊतकवैज्ञानिक परिवर्तनों द्वारा मापे गए प्रतिकूल उपचार प्रभावों का कोई सबूत नहीं था
नॉनसेंस म्यूटेशन, जिसमें समय से पहले समाप्ति कोडन पूर्ण लंबाई वाले डिस्ट्रोफिन के अनुवाद को रोकता है, लगभग 15% पेशी डिस्ट्रोफी वाले रोगियों में पाया जाता है और विकार के अधिक गंभीर रूपों से जुड़ा होता है। दमनकारी tRNAs tRNA अणु होते हैं जिनमें एंटीकोडन को बकवास उत्परिवर्तन को पढ़ने और पूर्ण लंबाई, कार्यात्मक प्रोटीन को बहाल करने के लिए बदल दिया गया है। चूँकि केवल तीन समय से पहले समाप्ति कोडन (TGA, TAA और TAG) हैं, इसलिए सीमित संख्या में दमनकारी tRNAs बकवास उत्परिवर्तन वाले सभी DMD रोगियों के उपचार की अनुमति दे सकते हैं।
