Taiho Pharmaceutical ने घोषणा की कि ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी के रोगियों में TAS-205 (पिजुग्लैनस्टैट) के चरण III, यादृच्छिक, प्लेसीबो-नियंत्रित, डबल-ब्लाइंड और ओपन-लेबल, विस्तार अध्ययन के परिणामों ने आधार रेखा से लेकर 52 सप्ताह तक के औसत परिवर्तन में कोई महत्वपूर्ण अंतर नहीं दिखाया, जो कि अध्ययन के एम्बुलेटरी कोहोर्ट में प्राथमिक समापन बिंदु था।
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TAS-205 चरण 3 नैदानिक अध्ययन NCT04587908
इस अध्ययन का एम्बुलेटरी कोहोर्ट जापान में 5 वर्ष और उससे अधिक आयु के पुरुष DMD रोगियों में प्लेसबो-नियंत्रित, बहु-केंद्र, डबल-ब्लाइंड तुलनात्मक अध्ययन के रूप में आयोजित किया गया था। इस अध्ययन का उद्देश्य 52 सप्ताह तक प्रतिदिन दो बार TAS-205 या प्लेसबो को मौखिक रूप से प्रशासित करके TAS-205 की प्रभावकारिता का मूल्यांकन करना है। नवंबर 2020 से दिसंबर 2023 तक 26 साइटों पर कुल 82 रोगियों को नामांकित किया गया था। इस अध्ययन के विस्तृत परिणाम एक उपयुक्त आगामी अकादमिक सम्मेलन में प्रस्तुत किए जाएंगे।
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TAS-205 क्या है?
TAS-205 (INN: पिज़ुग्लानस्टैट) Taiho Pharmaceutical द्वारा खोजा गया एक चयनात्मक हेमटोपोइएटिक प्रोस्टाग्लैंडीन डी सिंथेस (HPGDS*) अवरोधक है। इसे DMD उपचार के रूप में विकसित किया जा रहा है जिसका उपयोग डिस्ट्रोफ़िन जीन उत्परिवर्तन प्रकार की परवाह किए बिना किया जा सकता है, जो DMD रोगियों में मोटर फ़ंक्शन में गिरावट को नियंत्रित करता है, HPGDS को बाधित करके, जो DMD रोगियों की मांसपेशियों में सूजन प्रतिक्रिया को बढ़ाता है।
*एचपीजीडीएस: हेमाटोपोइएटिक प्रोस्टाग्लैंडीन डी सिंथेस
TAS-205 डीएमडी थेरेपी चरण 3 परीक्षण में लक्ष्य से चूक गई
हालांकि ताइहो ने पिज़ुग्लैनस्टैट या REACH-DMD के भविष्य के बारे में कुछ नहीं कहा, लेकिन उसने कहा कि वह भविष्य में होने वाले मेडिकल कॉन्फ्रेंस में अध्ययन के निष्कर्षों को प्रस्तुत करेगा। ऐसा लगता है कि जापान के बाहर इस दवा के लिए नैदानिक अध्ययन शुरू नहीं हुए हैं।
डीएमडी समुदाय इस नतीजे से निराश है क्योंकि पिज़ुग्लैनस्टैट को डीएमडी के संभावित उपचार के रूप में प्रचारित किया गया था जिसे बीमारी का कारण बनने वाले डिस्ट्रोफिन जीन उत्परिवर्तन के प्रकार की परवाह किए बिना लागू किया जा सकता है। डीएमडी के लिए एक नई चिकित्सा रणनीति में एचपीजीडीएस पर ध्यान केंद्रित करना शामिल है, जो डीएमडी रोगियों की मांसपेशियों में सूजन प्रतिक्रिया को तेज करता है।
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Capricor Therapeutics द्वारा निर्मित DMD कार्डियोमायोपैथी (डेरामियोसेल) के लिए एक सेल थेरेपी की जांच इस महीने के अंत में FDA सलाहकार समिति द्वारा की जानी है। इसके अतिरिक्त, एक जीन थेरेपी विकल्प है, सरप्टा/रोश का Elevidys (डेलैंडिस्ट्रोजेन मोक्सेपार्वोवेक), हालांकि यह गैर-चलने वाले DMD रोगियों में तीव्र यकृत विफलता के कारण होने वाली रोगी मौतों से प्रभावित हुआ है।
