ड्यूचेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (डीएमडी) से पीड़ित गैर-चलने-फिरने वाले व्यक्तियों में, डीटी-डीईसी01 (1टीपी5टी), एक प्रायोगिक डिस्ट्रोफिन एक्सप्रेसिंग चिमेरिक (डीईसी) सेल उपचार, पायलट सिंगल-साइट, ओपन-लेबल शोध में 24 महीने की अवधि में सुरक्षित पाया गया। परिणाम कार्यात्मक परीक्षणों पर प्रगति के साथ संयुक्त होने पर, जीन उत्परिवर्तन या रोग प्रगति से स्वतंत्र, डीएमडी के उपचार के रूप में दवा के विकास का समर्थन करते हैं।
इलिनोइस विश्वविद्यालय में माइक्रोसर्जरी अनुसंधान की प्रोफेसर और निदेशक, मारिया सिमियोनोव, एम.डी., पी.एच.डी., डी.एस.सी. के निर्देशन में, विश्लेषण में 11-16 वर्ष की आयु के तीन व्यक्तियों पर 24 महीने का डेटा शामिल किया गया, जिनमें प्रतिरक्षादमन नहीं था, तथा जिन्हें क्रमशः प्रति किलोग्राम शरीर भार के हिसाब से खुराक दी गई।
Dystrogen Therapeutics' काइमेरिक कोशिकाएं
2025 मस्कुलर डिस्ट्रॉफी एसोसिएशन (एमडीए) क्लिनिकल एंड साइंटिफिक मीटिंग में दी गई प्रस्तुति के अनुसार, सेल थेरेपी से उपचार से 24 महीने तक कोई महत्वपूर्ण प्रतिकूल घटना (एईएस), दाता-विशिष्ट एंटीबॉडी (डीएसए) या अध्ययन से संबंधित एईएस नहीं होता है, जो 16-19 मार्च को टेक्सास के डलास में हुई थी।काइमेरिक कोशिकाएं]
विभिन्न एक्सॉन पर डीटी-डीईसी01 सेल थेरेपी के प्रभाव
- एक्सॉन 48-50 विलोपन वाले 15 वर्षीय रोगी 1 में 18 महीनों में डेल्टोइडस (53%) और बाइसेप्स ब्राची (23%) दोनों में इकोकार्डियोग्राफी EF में 12%, हाथ की हरकतों में 9% और मोटर यूनिट पोटेंशियल (MUP) अवधि में सुधार देखा गया। इसके अलावा, इस रोगी ने मूल प्रक्रिया के 24 महीनों के बाद PUL 2.0 टेस्ट स्कोर में 5%, ग्रिप स्ट्रेंथ में 6% और स्पाइरोमेट्री में 17% की वृद्धि देखी।
- एक्सॉन 52 विलोपन वाले 11 वर्षीय रोगी 2 ने 12 महीनों में इकोकार्डियोग्राफी ईएफ में 17% सुधार का प्रदर्शन किया, साथ ही पीयूएल 2.0 टेस्ट स्कोर में 5% की वृद्धि और 18 महीनों में डेल्टोइडस में 19% और बाइसेप्स ब्राची में 51% सहित एमयूपी अवधि में वृद्धि का प्रदर्शन किया। इसके अलावा, इस रोगी ने 24 महीनों में स्पाइरोमेट्री में 59% सुधार और हाथ की हरकतों में उल्लेखनीय 1150% वृद्धि का अनुभव किया।
- नॉनसेंस म्यूटेशन से पीड़ित 16 वर्षीय रोगी 3 ने डीटी-डीईसी01 के 12 महीने बाद सुधार की सूचना दी, जिसमें पीयूएल 2.0 परीक्षण स्कोर में 61टीपी53टी की वृद्धि, पकड़ की ताकत में 341टीपी53टी का सुधार, इकोकार्डियोग्राफी ईएफ में 111टीपी53टी की वृद्धि, और एमयूपी अवधि में वृद्धि शामिल है, जिसमें डेल्टोइडस में 491टीपी53टी और बाइसेप्स ब्राची में 291टीपी53टी की वृद्धि शामिल है।
निष्कर्ष
12 महीने के प्रकाशित डेटा में, अध्ययन के लेखकों ने लिखा है कि निष्कर्ष "डी.टी.-डी.ई.सी.01 थेरेपी के संभावित लाभों का समर्थन करते हैं, जो डी.एम.डी. वाले रोगियों में प्रणालीगत-अंतर्अस्थि प्रशासन के बाद हृदय, श्वसन और कंकाल की मांसपेशियों के कार्य को बेहतर बनाने में मदद करते हैं, जिससे डी.एम.डी. रोगियों के लिए बेहतर परिणाम और जीवन की बढ़ी हुई गुणवत्ता की उम्मीद जगी है। इसके अतिरिक्त, यह अध्ययन डी.टी.-डी.ई.सी.01 थेरेपी के बाद डी.एम.डी. से प्रभावित मांसपेशियों में कार्यात्मक परिवर्तनों की निगरानी के लिए एक मूल्यवान बायोमार्कर के रूप में ई.एम.जी. के उपयोग पर भी प्रकाश डालता है।"
