REGENXBIO ने RGX-202 के AFFINITY DUCHENNE® परीक्षण के चरण I/II भाग में दो अतिरिक्त रोगियों से नए, सकारात्मक अंतरिम डेटा की रिपोर्ट की, जो ड्यूचेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (ड्यूचेन) के लिए एक विभेदित जांच जीन थेरेपी है। परिणाम 2025 मस्कुलर डिस्ट्रॉफी एसोसिएशन (MDA) क्लिनिकल और वैज्ञानिक सम्मेलन में प्रस्तुत किए गए।
आरजीएक्स-202 से प्राप्त प्रमुख निष्कर्षों में शामिल हैं:
- आरजीएक्स-202 की निर्णायक खुराक प्राप्त करने वाले दो रोगियों से प्राप्त नए बायोमार्कर डेटा को एमडीए में प्रस्तुत किया गया, तथा यह सभी आयु वर्गों में आरजीएक्स-202 माइक्रोडिस्ट्रोफिन की सुसंगत, सुदृढ़ अभिव्यक्ति और संचरण का समर्थन करता है।
- खुराक के समय 3 वर्ष की आयु के एक रोगी में, माइक्रोडिस्ट्रोफिन अभिव्यक्ति को नियंत्रण की तुलना में 122.3% मापा गया। 4 वर्ष से कम आयु के रोगियों के पास जीन थेरेपी तक पहुंच नहीं है, और REGENXBIO अमेरिका में इस आयु वर्ग के रोगियों को भर्ती करने वाला एकमात्र जीन थेरेपी प्रायोजक है
- 7 वर्ष की आयु के एक रोगी में, नियंत्रण की तुलना में RGX-202 माइक्रोडिस्ट्रोफिन की अभिव्यक्ति 31.5% मापी गई।
- सभी रोगियों में, RGX-202 को सार्कोलेमा में उचित रूप से स्थानीकृत किया गया, जिससे यह प्रदर्शित हुआ कि CT-डोमेन के साथ विभेदित संरचना उचित रूप से मांसपेशी को लक्ष्य कर रही है।
- 8 वर्ष से अधिक आयु के चलने-फिरने में सक्षम रोगियों में आरजीएक्स-202 माइक्रोडिस्ट्रोफिन अभिव्यक्ति के परिणाम, अनुमोदित या जांचात्मक जीन थेरेपी में माइक्रोडिस्ट्रोफिन के उच्चतम स्तर हैं।
- त्वरित अनुमोदन मार्ग का उपयोग करते हुए बायोलॉजिक्स लाइसेंस आवेदन (बीएलए) का समर्थन करने के लिए, एफिनिटी ड्यूचेन के निर्णायक चरण में प्राथमिक समापन बिंदु उन प्रतिभागियों का अनुपात है जिनकी आरजीएक्स-202 माइक्रोडिस्ट्रोफिन अभिव्यक्ति सप्ताह 12 में ≥10% है।
- आरजीएक्स-202 अनुमोदित या जांचात्मक जीन थेरेपी में क्यूपीसीआर द्वारा मापी गई उच्चतम रिपोर्ट की गई वेक्टर जीनोम प्रतियों (4.9-55.4) को भी प्रदर्शित करता है।
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