Precision BioSciences ने आज PBGENE-DMD की रणनीतिक प्राथमिकता और गति बढ़ाने की घोषणा की, जो ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (DMD) के लिए कंपनी का प्रथम इन-क्लास इन विवो जीन संपादन दृष्टिकोण है।
विषयसूची
PBGENE-DMD क्या है?
- PBGENE-DMD, एक्सॉन 45-55 के बीच सबसे आम 'हॉट स्पॉट' क्षेत्र में डिस्ट्रोफिन उत्परिवर्तन से प्रभावित ड्यूचेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी रोगियों के बहुमत के लिए एक प्रथम श्रेणी में इन विवो जीन संपादन दृष्टिकोण है।
- अंतिम नैदानिक उम्मीदवार PBGENE-DMD समय के साथ कार्यात्मक लाभ में स्थायी सुधार के लिए आकर्षक पूर्व नैदानिक डेटा प्रदर्शित करता है।
- 2025 में PBGENE-DMD के लिए एक जांचात्मक नई दवा (IND) और/या क्लिनिकल परीक्षण आवेदन (CTA) प्रस्तुत करने का सटीक लक्ष्य, 2026 में नैदानिक डेटा मिलने की उम्मीद है।
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PBGENE-DMD दृष्टिकोण कैसे काम करता है?
वर्तमान में कोई स्वीकृत उपचार नहीं है जो महत्वपूर्ण और टिकाऊ कार्यात्मक मांसपेशी सुधार ला सकता है। PBGENE-DMD दो पूरक ARCUS न्यूक्लिऐसेस का उपयोग करता है, जो एक एकल AAV में डिस्ट्रोफिन जीन के एक्सॉन 45-55 को निकालने के लिए वितरित किए जाते हैं, जिसका उद्देश्य शरीर के कार्यात्मक डिस्ट्रोफिन प्रोटीन के प्राकृतिक उत्पादन को बहाल करना है।
ASGCT में प्रस्तुत किए जा रहे प्रीक्लिनिकल डेटा में, PBGENE-DMD ने मानवकृत DMD माउस मॉडल में महत्वपूर्ण और टिकाऊ कार्यात्मक सुधार प्रदर्शित किया। AAV डिलीवरी के बाद, PBGENE-DMD ने हृदय और कंकाल की मांसपेशियों सहित कई मांसपेशियों में व्यापक रूप से कार्यात्मक डिस्ट्रोफिन प्रोटीन का उत्पादन करने की शरीर की क्षमता को बहाल किया। 9 महीनों के दौरान, PBGENE-DMD के साथ इलाज किए गए चूहों ने डिस्ट्रोफिन प्रोटीन अभिव्यक्ति में वृद्धि दिखाई, जिसके परिणामस्वरूप पर्याप्त और निरंतर कार्यात्मक मांसपेशी सुधार हुआ। इसके अलावा, मांसपेशी उपग्रह स्टेम कोशिकाओं में PBGENE-DMD-संपादित डिस्ट्रोफिन mRNA प्रतिलेख, जो नई मांसपेशी कोशिकाओं के लिए पूर्वज कोशिकाएँ हैं, दीर्घकालिक स्थायित्व की क्षमता का समर्थन करती हैं।
