Precision BioSciences एक क्लिनिकल चरण जीन संपादन कंपनी है, जो अपने नए स्वामित्व वाले ARCUS® प्लेटफॉर्म का उपयोग करके उच्च अपूर्ण आवश्यकता वाले रोगों के लिए इन विवो जीन संपादन उपचारों को विकसित करती है, ने आज अतिरिक्त पूर्व नैदानिक डेटा की घोषणा की, जो PBGENE-DMD के तेजी से विकास का समर्थन करने वाले वैज्ञानिक तर्क को और अधिक पुष्ट करता है, जो ड्यूचेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (DMD) के लिए कंपनी का पहला इन विवो जीन संपादन दृष्टिकोण है, जो मानव में पहली बार नैदानिक जांच की ओर है।
विषयसूची
PBGENE-DMD के लिए नया प्रीक्लिनिकल डेटा
- PBGENE-DMD अंतिम नैदानिक उम्मीदवार के लिए नया प्रीक्लिनिकल डेटा प्रमुख मांसपेशी प्रकारों में डिस्ट्रोफिन पॉजिटिव मांसपेशी कोशिकाओं में वृद्धि को दर्शाता है, जो संभवतः मांसपेशी उपग्रह कोशिकाओं के संपादन द्वारा संचालित होता है -
- PBGENE-DMD ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी के 60% तक के रोगियों के लिए अपनी श्रेणी में प्रथम जीन संपादन दृष्टिकोण है, विशेष रूप से वे जो एक्सॉन 45-55 के बीच 'हॉट स्पॉट' क्षेत्र में डिस्ट्रोफिन उत्परिवर्तन से प्रभावित होते हैं -
- 2025 में PBGENE-DMD के लिए एक जांचात्मक नई दवा (IND) और/या नैदानिक परीक्षण आवेदन (CTA) प्रस्तुत करने का सटीक लक्ष्य, 2026 में नैदानिक डेटा अपेक्षित -
PBGENE-DMD पहला इन विवो जीन संपादन कार्यक्रम है
"डीएमडी रोगग्रस्त माउस मॉडल में दीर्घकालिक स्थायित्व अध्ययन में, हमने क्वाड्रिसेप, गैस्ट्रोक्नेमिअस (बछड़ा), हृदय और डायाफ्राम में तीन से नौ महीनों के बीच डिस्ट्रोफिन-पॉजिटिव मांसपेशी कोशिकाओं में तीन गुना तक वृद्धि देखी है। गैस्ट्रोक्नेमिअस में, 85% तक कोशिकाएं डिस्ट्रोफिन-पॉजिटिव थीं," Precision BioSciences के मुख्य वैज्ञानिक अधिकारी, पीएचडी, कैसी गोर्सच ने कहा। ये नए आँकड़े मई 2025 में ASGCT में साझा किए गए प्रीक्लिनिकल आँकड़ों पर आधारित हैं, जो दर्शाते हैं कि PBGENE-DMD उपचार के परिणामस्वरूप समान तीन और नौ महीने के समय-बिंदुओं पर अधिकतम बल उत्पादन में महत्वपूर्ण और निरंतर सुधार हुआ। डिस्ट्रोफ़िन-पॉज़िटिव कोशिकाओं में यह व्यापक वृद्धि, साथ ही ऊतकों में पाए गए डिस्ट्रोफ़िन प्रोटीन में वृद्धि, समय के साथ देखे गए बेहतर मांसपेशी कार्य को और पुष्ट करती है और यह संपादित उपग्रह कोशिकाओं के कारण हो सकता है, जिन्हें इस अध्ययन में भी देखा गया था। हमारा मानना है कि ये परिणाम PBGENE-DMD जीन संपादन दृष्टिकोण की अद्वितीय क्षमता को प्रदर्शित करते हैं, जो कि AAV दृढ़ता की आवश्यकता के बिना एक निरंतर कार्यात्मक लाभ उत्पन्न करता है, जो कि माइक्रोडिस्ट्रोफ़िन दृष्टिकोणों के लिए आवश्यक है। हम भविष्य के एक वैज्ञानिक सम्मेलन में संपूर्ण डेटासेट प्रस्तुत करने के लिए उत्सुक हैं। प्रीक्लिनिकल साक्ष्य की समग्रता को देखते हुए, हम इस कार्यक्रम को क्लिनिक की ओर आगे बढ़ाने के लिए उत्साहित और दृढ़ हैं।
PBGENE-DMD: एक्सॉन 45-55 के बीच
वर्तमान में, ऐसे कोई अनुमोदित उपचार या उपचार उपलब्ध नहीं हैं जो समय के साथ मांसपेशियों के कार्य में महत्वपूर्ण सुधार ला सकें और डीएमडी के दीर्घकालिक निदान में लाभकारी परिवर्तन ला सकें। PBGENE-DMD पहला इन विवो जीन संपादन कार्यक्रम है, जिसमें उपचार प्रतिमान को बदलने और अधिकांश रोगियों के लिए टिकाऊ कार्यात्मक सुधार लाने की क्षमता है, क्योंकि 60% तक के प्रभावित रोगियों में एक्सॉन 45-55 के बीच 'हॉट स्पॉट' क्षेत्र में उत्परिवर्तन पाया जाता है। प्रिसिजन का दृष्टिकोण रोगी के अपने डीएनए अनुक्रम को स्थायी रूप से संपादित करने के लिए डिज़ाइन किया गया है, जिसके परिणामस्वरूप प्राकृतिक रूप से लगभग पूर्ण लंबाई वाला डिस्ट्रोफिन प्रोटीन उत्पन्न होता है, जो मनुष्यों में कार्यात्मक माना जाता है। अंतिम IND-सक्षम विष विज्ञान अध्ययन वर्तमान में चल रहे हैं, IND और/या CTA दाखिल करने का लक्ष्य 2025 है और प्रारंभिक नैदानिक डेटा 2026 में आने की उम्मीद है। कंपनी का मानना है कि उसका वर्तमान नकद प्रवाह PBGENE-HBV, उसकी वर्तमान चरण 1 परिसंपत्ति, और PBGENE-DMD, दोनों को चरण 1 नैदानिक रीडआउट के माध्यम से आगे बढ़ाने के लिए पर्याप्त होगा।
और पढ़ें: Precision BioSciences PBGENE-DMD लगभग पूर्ण लंबाई वाले डिस्ट्रोफिन प्रोटीन का उत्पादन बहाल करता है
PBGENE-DMD क्या है?
PBGENE-DMD डीएमडी के उपचार के लिए प्रिसिजन का विकास कार्यक्रम है। इस पद्धति में दो पूरक ARCUS न्यूक्लिऐसेस का उपयोग किया जाता है, जिन्हें एक ही AAV में एक बार प्रशासित करके डिस्ट्रोफिन जीन के एक्सॉन 45-55 को हटाया जाता है, जिसका उद्देश्य कार्यात्मक परिणामों में सुधार के लिए शरीर के भीतर लगभग पूर्ण लंबाई के डिस्ट्रोफिन प्रोटीन को पुनर्स्थापित करना है। PBGENE-DMD का उद्देश्य DMD रोगी जनसंख्या के 60% से अधिक को संबोधित करना है।
प्रीक्लिनिकल अध्ययनों में, PBGENE-DMD ने DMD की प्रगति में शामिल प्रमुख मांसपेशी प्रकारों को लक्षित करने की क्षमता का प्रदर्शन किया और मानवकृत DMD माउस मॉडल में महत्वपूर्ण, टिकाऊ कार्यात्मक सुधार उत्पन्न किए। PBGENE-DMD ने हृदय ऊतक और विभिन्न प्रमुख कंकाल मांसपेशी समूहों सहित कई मांसपेशियों में लगभग पूर्ण लंबाई के कार्यात्मक डिस्ट्रोफिन प्रोटीन का उत्पादन करने की शरीर की क्षमता को बहाल किया। इसके अलावा, PBGENE-DMD ने उपग्रह मांसपेशी स्टेम कोशिकाओं को संपादित किया, जिन्हें दीर्घकालिक स्थायित्व और निरंतर कार्यात्मक सुधार के लिए महत्वपूर्ण माना जाता है।
