इस संभावित अवलोकन अध्ययन (NCT07127978) का उद्देश्य डीएमडी रोगियों की सुरक्षा, सहनशीलता और कार्यात्मक परिणामों का आकलन करना है, जो पहली बार मौखिक Duvyzat (गिविनोस्टैट) लेना शुरू कर रहे हैं या जिन्होंने संयुक्त राज्य अमेरिका में मानक नैदानिक देखभाल के हिस्से के रूप में छह महीने के भीतर चिकित्सा शुरू कर दी है। 24 महीने की नामांकन अवधि और न्यूनतम दो वर्षों के अनुवर्ती अध्ययन के साथ, प्रारंभिक भर्ती किए गए रोगियों के लिए यह परीक्षण पाँच वर्षों तक चलने की उम्मीद है।
और अधिक जानें: डुवीज़ैट (गिविनोस्टैट) क्या है?
अध्ययन में 300 प्रतिभागियों (180 गैर-चलने-फिरने वाले और अधिकतम 120 चलने-फिरने में सक्षम मरीज़) को शामिल किया जाएगा। प्रतिभागियों पर कम से कम दो वर्षों तक नज़र रखी जाएगी और नियमित नैदानिक मुलाक़ातों के दौरान आँकड़े एकत्र किए जाएँगे। मूल्यांकन में प्रयोगशाला मापदंड (जैसे, प्लेटलेट काउंट, ट्राइग्लिसराइड्स), हृदय और फुफ्फुसीय कार्य, रोगी द्वारा बताए गए परिणाम, और मोटर फ़ंक्शन स्केल जैसे नॉर्थ स्टार एम्बुलेटरी असेसमेंट (NSAA) और परफॉर्मेंस ऑफ़ अपर लिम्ब (PUL) स्केल शामिल हैं।
Duvyzat (गिविनोस्टैट) अध्ययन – NCT07127978 –
यह अध्ययन ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी के रोगियों में गिविनोस्टैट के वास्तविक-विश्व अनुभव का मूल्यांकन करता है।
अध्ययन प्रारंभ (अनुमानित): 2025-09-15
प्राथमिक पूर्णता (अनुमानित): 2030-06-30
अध्ययन पूर्णता (अनुमानित): 2030-07-30
प्रतिभागियों की संख्या (अनुमानित): 300
टाइप करना सीखो: अवलोकनात्मक
स्थानों: अभी तक कोई स्थान डेटा नहीं.
अध्ययन के लिए योग्य आयु: 6 वर्ष और उससे अधिक (बच्चा, वयस्क, वृद्ध वयस्क)
प्रमुख समावेशन और बहिष्करण मानदंड. – एनसीटी07127978 –
