ClinicalTrials.gov पर प्रकाशित पृष्ठ पर I.D. NCT06817382 के साथ Insmed ने घोषणा की कि ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी के लिए विकसित INS1201 जीन थेरेपी के चरण 1 परीक्षण शुरू किए जाएंगे।
विषयसूची
INS1201 जीन थेरेपी चरण 1 नैदानिक परीक्षण
इस अध्ययन का प्राथमिक उद्देश्य डीएमडी से पीड़ित चल-फिर सकने वाले पुरुष प्रतिभागियों में आईटी प्रशासन के माध्यम से आईएनएस1201 की एकल खुराक की सुरक्षा और सहनशीलता का मूल्यांकन करना है।
इनस्मेड INS1201 जीन थेरेपी क्या है?
INS1201 सीधे केंद्रीय तंत्रिका तंत्र को लक्षित करता है और इसे अंतःशिरा रूप से प्रशासित किया जाता है, जबकि Elevidys को प्रणालीगत अंतःशिरा इंजेक्शन की आवश्यकता होती है। प्रणालीगत जीन उपचारों के साथ सुरक्षा और प्रभावशीलता के मुद्दों को इस केंद्रित वितरण रणनीति द्वारा संबोधित किया जाना है।
इंट्राथेकल प्रशासन नाटकीय रूप से आवश्यक खुराक को दस से पचास गुना तक कम कर देता है, जिससे दवा को जहाँ ज़रूरत होती है वहाँ केंद्रित करके प्रणालीगत विषाक्तता और ऑफ-टारगेट प्रभावों को रोका जा सकता है। रीढ़ की हड्डी की चोट, तंत्रिका क्षति और संक्रमण के जोखिम जैसी बाधाओं के बावजूद, यह रोगियों को एक सुरक्षित और संभवतः अधिक सफल विकल्प प्रदान कर सकता है, विशेष रूप से अंतःशिरा चिकित्सा में उपयोग किए जाने वाले बड़े वायरल वेक्टर खुराक से जुड़े सुरक्षा मुद्दों के मद्देनजर।
INS1201 क्लिनिकल परीक्षण – NCT06817382
अध्ययन प्रारंभ (अनुमानित): 2025-05-31
प्राथमिक पूर्णता (अनुमानित): 2028-01-31
अध्ययन पूर्णता (अनुमानित): 2028-03-31
प्रतिभागियों की संख्या (अनुमानित): 12 (पुरुष)
स्थानों: यूएसए
अध्ययन के लिए योग्य आयु: 2 वर्ष से 4 वर्ष (बच्चा)
INS1201 चरण 1 भागीदारी मानदंड
पात्र होने के लिए लोगों को समावेशन आवश्यकताओं को पूरा करना होगा। यदि किसी व्यक्ति को कोई अन्य बीमारी है या वह ऐसे उपचार से गुजर रहा है जो उसे जीन थेरेपी प्राप्त करने से रोक सकता है, तो वह भाग लेने में सक्षम नहीं हो सकता है। समावेशन और बहिष्करण मानदंडों का पूरा सेट इस अध्ययन लिंक पर क्लिक करके पाया जा सकता है - एनसीटी06817382 –.
मैं इन्समेड से कैसे संपर्क कर सकता हूँ?
नाम: इंस्मेड चिकित्सा जानकारी
फ़ोन नंबर: 18444467633
ईमेल: [email protected]
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