डीएमडी के रोगियों में हृदय की कार्यप्रणाली में गिरावट को धीमा करने में आशाजनक परिणाम मिलने के बाद, Eteplirsen (Exondys 51) रोग के प्रमुख पहलुओं को संबोधित करने में क्षमता दिखाना जारी रखता है। 2025 एमडीए सम्मेलन में प्रस्तुत चरण 4 ईवोल्व अध्ययन के नवीनतम डेटा से पता चला है कि एटेप्लिर्सन ने चलने-फिरने की क्षमता में कमी (एलओए) को काफी हद तक विलंबित किया, जो नैदानिक सेटिंग में डीएमडी के पाठ्यक्रम को प्रभावित करने की दवा की क्षमता का और सबूत प्रदान करता है।
Eteplirsen EVOLVE अध्ययन क्या है?
नियमित नैदानिक अभ्यास में एलओए पर एटेप्लिर्सेन के प्रभावों का आकलन करने के लिए डिज़ाइन किए गए ईवोल्व अध्ययन में 5 प्रमुख अध्ययनों से 33 एटेप्लिर्सेन-उपचारित रोगी और 75 बाहरी नियंत्रण शामिल थे। व्युत्क्रम संभाव्यता उपचार भार (IPTW) के माध्यम से आधारभूत अंतरों के लिए समायोजन करने के बाद, अध्ययन ने बताया कि एटेप्लिर्सेन-उपचारित रोगियों में एलओए का जोखिम 62% कम हो गया था। इसके अतिरिक्त, उपचारित रोगियों (15.3 वर्ष) के लिए एलओए की औसत आयु बाहरी नियंत्रण (11.3 वर्ष) की तुलना में काफी अधिक थी, जो उपचार की प्रभावशीलता को और अधिक रेखांकित करती है। [1टीपी26टी (1टीपी44टी 51)]
इवोल्व अध्ययन का परिणाम
एलओए का निर्धारण रोगी द्वारा बताए गए व्हीलचेयर उपयोग, नॉर्थ स्टार एम्बुलेटरी असेसमेंट (एनएसएए) स्कोर और 10-मीटर वॉक/रन (10एमडब्ल्यूआर) स्कोर कम से कम 30 के आधार पर किया गया, जिसे उपस्थित चिकित्सक द्वारा मान्य किया गया। 1टीपी26टी-उपचारित रोगियों में एलओए की औसत आयु 15.3 वर्ष थी, जो नियंत्रण समूह में 11.3 वर्ष की तुलना में काफी बाद की थी, जो रोग की प्रगति में देरी का संकेत देती है।
