मांसपेशी रोग की अग्रणी बायोफार्मास्युटिकल कंपनी एड्जवाइज थेरेप्यूटिक्स ने आज बेकर और ड्यूचेन मांसपेशीय दुर्विकास के लिए अपने सेवासेमटेन कार्यक्रम में सकारात्मक परिणाम प्रस्तुत किए।
विषयसूची
सेवसेमटेन क्या है?
सेवसेमटेन एक मौखिक रूप से दी जाने वाली प्रथम श्रेणी की तीव्र कंकालीय मायोसिन अवरोधक दवा है, जिसे बेकर और ड्यूचेन सहित मांसपेशीय दुर्विकास में संकुचन-प्रेरित मांसपेशीय क्षति से बचाने के लिए डिजाइन किया गया है। सेवासेमटेन क्रिया का एक नया तंत्र प्रस्तुत करता है जिसे कार्यात्मक डिस्ट्रोफिन की अनुपस्थिति या हानि के कारण होने वाली अतिरंजित मांसपेशी क्षति को चुनिंदा रूप से सीमित करने के लिए डिज़ाइन किया गया है। इसकी क्रिया का अनूठा तंत्र डिस्ट्रोफिनोपैथी में सेवासेमटेन को एक आधारभूत चिकित्सा के रूप में स्थापित करने की क्षमता प्रदान करता है, या तो एकल एजेंट चिकित्सा के रूप में या उपलब्ध चिकित्सा और विकास में उन लोगों के संयोजन में।
सेवसेमटेन: NSAA स्कोर
MESA डेटा ने बीमारी के निरंतर स्थिरीकरण को प्रदर्शित किया, जो पहले ARCH और CANYON निष्कर्षों को पुष्ट करता है। महत्वपूर्ण रूप से, MESA में शामिल होने वाले CANYON प्रतिभागियों ने 18 महीनों में नॉर्थ स्टार एम्बुलेटरी असेसमेंट (NSAA) स्कोर में वृद्धि दिखाई (बेसलाइन से 0.8 पॉइंट सुधार), प्लेसबो प्रतिभागियों में सुधार की प्रवृत्ति के साथ सेवासेमटेन पर स्विच करना (सेवासेमटेन की शुरुआत के बाद से 0.2 पॉइंट सुधार)। सेवासेमटेन उपचार के 18 महीनों के दौरान, प्रतिभागियों के NSAA स्कोर कई बेकर प्राकृतिक इतिहास अध्ययनों में देखी गई अपेक्षित कार्यात्मक गिरावट के सापेक्ष अलग-अलग होते रहे। इसके अलावा, MESA में शामिल होने वाले ARCH प्रतिभागियों के NSAA स्कोर उपचार के तीन साल बाद स्थिर रहे। सेवासेमटेन उपचार के तीन साल बाद भी अनुकूल सुरक्षा प्रोफ़ाइल प्रदर्शित करता है।
एजवाइज ने हाल ही में यूएस फूड एंड ड्रग एडमिनिस्ट्रेशन (FDA) के साथ एक सफल टाइप सी मीटिंग पूरी की, जिसने बेकर के लिए पहली थेरेपी के रूप में सेवासेमटेन के पंजीकरण के लिए एक स्पष्ट मार्ग प्रदान किया। जबकि FDA ने त्वरित अनुमोदन के लिए अकेले CANYON डेटा को अपर्याप्त माना, एजेंसी ने दोहराया कि NSAA पारंपरिक अनुमोदन के लिए एक चिकित्सकीय रूप से सार्थक समापन बिंदु है। FDA ने एजवाइज को GRAND CANYON के पूरा होने से पहले MESA डेटा और प्राकृतिक इतिहास संभावित मॉडलिंग को साझा करना जारी रखने के लिए प्रोत्साहित किया। इसके अलावा, FDA ने GRAND CANYON, चल रहे वैश्विक निर्णायक प्लेसबो-नियंत्रित समूह और पंजीकरण का समर्थन करने के लिए एक पर्याप्त अच्छी तरह से नियंत्रित अध्ययन के रूप में इसकी क्षमता के लिए अपने समर्थन पर जोर दिया। GRAND CANYON 18 महीनों में NSAA बनाम प्लेसबो में सांख्यिकीय रूप से महत्वपूर्ण अंतर दिखाने के लिए अत्यधिक सक्षम है और 2026 की चौथी तिमाही में शीर्ष डेटा के लिए ट्रैक पर है।
चरण 2 ड्यूचेन परीक्षण
कंपनी ने अपने चरण 2 ड्यूचेन परीक्षणों, LYNX और FOX से उत्साहजनक टॉपलाइन डेटा की भी घोषणा की। लक्ष्य सुरक्षा का आकलन करने और चरण 3 के लिए संभावित रूप से लाभकारी खुराक की पहचान करने के लिए खुराक की एक श्रृंखला का पता लगाना था। परीक्षण के खुराक वृद्धि प्रतिमान ने खुराक चयन के लिए बायोमार्कर का मूल्यांकन करने के लिए तीन महीने की प्लेसबो-नियंत्रित अवधि प्रदान की, उसके बाद एक खुली लेबल अवधि। दोनों अध्ययनों में, लक्षित खुराक पर, सेवासेमटेन को अच्छी तरह से सहन किया गया।
LYNX एक चल रहा बहु-केंद्रीय, प्लेसबो-नियंत्रित, खुराक-खोज चरण 2 परीक्षण है, जो तीन महीने के प्लेसबो-नियंत्रित खुराक रेंजिंग अध्ययन में सेवासेमटेन के साथ इलाज किए गए ड्यूचेन के साथ चार से नौ वर्षीय प्रतिभागियों में सुरक्षा, मांसपेशियों की क्षति के बायोमार्कर और कार्य पर सेवासेमटेन के प्रभाव का मूल्यांकन करता है। स्ट्राइड वेलोसिटी 95वें सेंटाइल (SV95C), NSAA और 4 सीढ़ी-चढ़ाई सहित कार्यात्मक उपायों में लगातार अवलोकन ने चरण 3 में मूल्यांकन करने के लिए 10 मिलीग्राम की खुराक की पहचान की।
सेवसेमटेन क्लिनिकल परीक्षणों में भाग लेने वाले बच्चों की आयु
LYNX डिज़ाइन के समान, FOX एक चल रहा बहु-केंद्र, प्लेसबो-नियंत्रित चरण 2 परीक्षण है, जो ड्यूचेन से पीड़ित छह से 14 वर्षीय प्रतिभागियों में सुरक्षा, मांसपेशियों की क्षति के बायोमार्कर और कार्य पर सेवासेमटेन के प्रभाव का मूल्यांकन करता है, जिनका पहले जीन थेरेपी से इलाज किया गया है। FOX प्रतिभागियों की औसत आयु 10 वर्ष से अधिक है और उन्हें जीन थेरेपी प्राप्त करने में चार वर्ष लग गए हैं। ड्यूचेन जीन थेरेपी से उपचारित लड़कों में व्यापक प्राकृतिक इतिहास की कमी के बावजूद, FOX अध्ययन के प्रारंभिक परिणाम संकेत देते हैं कि सेवासेमटेन 10 मिलीग्राम में कार्यात्मक गिरावट की दर को कम करने की क्षमता है।
केविन कोच, पीएचडी, अध्यक्ष और मुख्य कार्यकारी अधिकारी ने कहा, "हमने ड्यूचेन में सेवासेमटेन के दूसरे चरण की महत्वपूर्ण खोज की है।" "हम 10 मिलीग्राम की खुराक पर देखी गई कार्यात्मक प्रतिक्रिया से उत्साहित हैं और इस वर्ष के अंत में एजेंसी के साथ हमारी चर्चाओं की प्रतीक्षा कर रहे हैं।"
कंपनी ने 2025 की चौथी तिमाही में FDA के साथ बैठक कर चरण 3 के डिजाइन पर चर्चा करने की योजना बनाई है, जिसमें रोगी आबादी और अंतिम बिंदुओं पर इनपुट शामिल है, साथ ही 2026 में महत्वपूर्ण अध्ययन शुरू करने की योजना है। इसके अलावा, कंपनी लंबी अवधि के ओपन लेबल एक्सटेंशन डेटा को इकट्ठा करना जारी रखने की योजना बना रही है, जो परीक्षण प्रतिभागियों को दवा तक और अधिक पहुंच प्रदान करेगा।
