कंपनी के चल रहे HOPE-2 ओपन लेबल एक्सटेंशन ("OLE") क्लिनिकल ट्रायल के सकारात्मक दीर्घकालिक परिणामों की घोषणा आज Capricor Therapeutics द्वारा की गई, जो एक जैव प्रौद्योगिकी कंपनी है जो दुर्लभ रोगों के उपचार के लिए परिवर्तनकारी कोशिका और एक्सोसोम-आधारित चिकित्सा विकसित करती है।
इन परिणामों से पता चलता है कि कंपनी की प्रमुख संपत्ति, डेरामियोसेल, में ड्यूचेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी ("डीएमडी") के रोगियों में रोग की प्रगति को धीमा करने और ऊपरी अंग के कार्य को संरक्षित करने की क्षमता है। इस साल का मस्कुलर डिस्ट्रॉफी एसोसिएशन क्लिनिकल एंड साइंटिफिक कॉन्फ्रेंस, जो 16 से 19 मार्च तक डलास, टेक्सास में हुआ था, ने डेटा को एक लेट ब्रेकिंग पोस्टर के रूप में प्रदर्शित किया।
Capricor Therapeutics Deramiocel क्लिनिकल परीक्षण
कोहोर्ट-मिलान वाले बाह्य तुलनित्र विश्लेषण में, अध्ययन से पता चला कि तीन वर्षों में डेरामियोसेल से उपचारित रोगियों ने ऊपरी अंग के प्रदर्शन (PUL 2.0) के कुल स्कोर में 3.46 अंकों की औसत गिरावट का अनुभव किया, जबकि बाह्य तुलनित्र समूह (p=0.019) में 7.19 अंकों की गिरावट देखी गई। यह रोग की प्रगति में % 52 की कमी के बराबर है, जो डेरामियोसेल की संभावित दीर्घकालिक चिकित्सीय स्थायित्व को मजबूत करता है।
अतिरिक्त निष्कर्षों में शामिल हैं:
- उपचार का प्रभाव साल दर साल बढ़ता जा रहा है - डेरामियोसेल लेने वाले मरीजों में रोग की प्रगति में कमी देखी गई, जिसमें औसत वार्षिक PUL 2.0 गिरावट वर्ष 1 में 1.8 अंक, वर्ष 2 में 1.2 अंक और वर्ष 3 में 1.1 अंक रही।
- संभावित रोग-संशोधित प्रभाव - उपचार के 1 वर्ष के अंतराल के दौरान, जिन लोगों को मूल रूप से डेरामियोसेल दिया गया था, उनमें उपचार न किए गए रोगियों (प्रति वर्ष 3.7 अंक) की तुलना में गिरावट की धीमी दर (प्रति वर्ष 2.8 अंक) देखी गई।
- अनुकूल सुरक्षा प्रोफ़ाइल - Deramiocel को अच्छी तरह से सहन किया गया तथा कोई नया सुरक्षा संकेत नहीं पाया गया तथा यह दीर्घकालिक लाभ-जोखिम प्रोफाइल को अनुकूल बनाए रखता है।
