Capricor Therapeutics, एक जैव प्रौद्योगिकी कंपनी जो दुर्लभ रोगों के लिए परिवर्तनकारी कोशिका और एक्सोसोम-आधारित चिकित्सा विकसित कर रही है, ने आज Deramiocel के अपने चल रहे HOPE-2 ओपन-लेबल एक्सटेंशन (OLE) अध्ययन से सकारात्मक चार साल के सुरक्षा और प्रभावकारिता परिणामों की घोषणा की, जो कंपनी का ड्यूचेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (DMD) के लिए प्रमुख सेल थेरेपी उम्मीदवार है। - और पढ़ें: Deramiocel क्या है? CAP-1002 क्या करता है? –
चार साल के लगातार उपचार के बाद, Deramiocel-उपचारित रोगियों में बेसलाइन की तुलना में -0.5 अंकों का औसत परिवर्तन दिखा। इसके अलावा, बेसलाइन LVEF >45% वाले रोगियों के उपसमूह विश्लेषण ने और भी अधिक नैदानिक लाभ दिखाया, जो हृदय समारोह को संभावित रूप से संरक्षित करने के लिए Deramiocel के साथ प्रारंभिक हस्तक्षेप का समर्थन करता है।
इसके अतिरिक्त, उपचार से कंकाल की मांसपेशी रोग की प्रगति धीमी होती रही, जैसा कि ऊपरी अंग के प्रदर्शन (PUL v2.0) द्वारा मापा गया, जिसमें रोगियों ने पहले वर्ष (1.8 अंक) की तुलना में चौथे वर्ष (0.6 अंक) में कम औसत गिरावट का अनुभव किया। कुल मिलाकर, ये निष्कर्ष बताते हैं कि Deramiocel के साथ विस्तारित उपचार समय के साथ डीएमडी की प्रगति को कम करने में मदद कर सकता है। Deramiocel ने पूरे अध्ययन के दौरान अनुकूल सुरक्षा प्रोफ़ाइल बनाए रखी है। – अधिक जानें: Capricor Therapeutics ने Deramiocel पर FDA के साथ मध्य-चक्र समीक्षा बैठक के समापन की घोषणा की –
पीपीएमडी के संस्थापक अध्यक्ष और सीईओ पैट फरलोंग ने कहा, "कार्डियोमायोपैथी ड्यूचेन में मृत्यु दर के प्रमुख कारणों में से एक है और बीमारी के इस पहलू को संबोधित करना परिणामों को बेहतर बनाने के लिए महत्वपूर्ण है।" "HOPE-2 OLE अध्ययन से दीर्घकालिक डेटा उत्साहजनक हैं, विशेष रूप से चार वर्षों में हृदय स्थिरीकरण को प्रदर्शित करने में। Deramiocel एक महत्वपूर्ण चिकित्सीय दृष्टिकोण का प्रतिनिधित्व करता है और हम विनियामक मार्ग के माध्यम से निरंतर प्रगति का समर्थन करते हैं ताकि यह सुनिश्चित किया जा सके कि हृदय और मांसपेशियों के कार्य दोनों को लक्षित करने वाले उपचार हमारे समुदाय के लिए जितनी जल्दी हो सके उपलब्ध हों।"
Capricor Therapeutics की सीईओ लिंडा मार्बन, पीएचडी ने कहा, "ये चार साल के डेटा Deramiocel के नैदानिक लाभ और हृदय तथा कंकाल की मांसपेशियों के कार्य में अनुकूल सुरक्षा प्रोफ़ाइल की ताकत और स्थायित्व को पुष्ट करते हैं।" "हमारे BLA की प्राथमिकता समीक्षा की जा रही है और कई प्रमुख विनियामक कदम अब पूरे हो चुके हैं, हम संभावित अनुमोदन की ओर बढ़ते हुए ध्यान और तत्परता के साथ काम कर रहे हैं। FDA के साथ हमारी निरंतर बातचीत किसी भी देरी के सबूत के बिना पटरी पर बनी हुई है। हम उन रोगियों, परिवारों और चिकित्सकों को धन्यवाद देते हैं जिन्होंने इस कार्यक्रम को आगे बढ़ाने में महत्वपूर्ण भूमिका निभाई है।"
