بالنسبة لأولئك الذين يعانون من ضمور دوشين العضلي (DMD)، فإن العلاج الجيني الجديد يحمل وعدًا بوقف فقدان العضلات وربما استعادة العضلات التالفة في المستقبل. وقالت شركة UW Medicine إن الخطوة التالية للعلاج ستكون التجارب البشرية، والتي من المتوقع أن تبدأ في غضون عامين تقريبًا.
تهدف الدراسة التي أجراها UW Medicine إلى استبدال جين ضمور العضلات التالف في العضلات بإدخال سلسلة من الحزم البروتينية داخل ناقل مكوكيّ. بعد ذلك، سيتم إنتاج بروتين الديستروفين، الذي يفتقر إليه الأشخاص المصابون بضمور العضلات، بواسطة الشفرة الجينية الإضافية.
جدول المحتويات
لا يوجد علاج لمرض دوشين حاليًا
لا يوجد علاج معروف لهذا المرض حاليًا، والأدوية والعلاجات المتاحة تُبطئه ببساطة. ولأن الجين المعيب يقع على الكروموسوم X، فإن المصابين بضمور دوشين العضلي، موضوع هذه الدراسة، هم ذكور تمامًا. تبدأ أعراض المرض بالظهور عليهم في سن الرابعة، وعادةً ما يتوفون في العشرينات أو الثلاثينات من عمرهم.
نُشرت نتائج العلاج الجيني الجديد لمرض دوشين في مجلة Nature. اقرأ المزيد –
من هو الدكتور جيفري تشامبرلين؟
كرّس الدكتور جيفري تشامبرلين، الباحث الرئيسي في الدراسة، وهو عالم وراثة وأخصائي أعصاب في UW Medicine، حياته المهنية للبحث عن علاج أو دواء لضمور العضلات. وهو يشغل منصب أستاذ كرسي مكاو لضمور العضلات في كلية الطب بجامعة واشنطن، ومدير مركز ويلستون لأبحاث ضمور العضلات.
وأشرف على الدراسة الدكتور هشام تاسفاوت، عالم الأحياء الجزيئية في مختبر تشامبرلين.
زعم أن كون الجين المطلوب تصحيحه "هو أكبر جين في الطبيعة" هو ما منع الباحثين حتى الآن من إحراز تقدم. كان من المستحيل حتى اليوم إيصال الإصلاحات البروتينية اللازمة إلى العضلات وجيناتها.
ما هي دراسة الجين الجديد UW Medicine؟
وباستخدام مجموعة متنوعة من النواقل الفيروسية المرتبطة بالغدة، أو AAVs - وهي عبارة عن مكوكات صغيرة يتم إنتاجها من فيروس يتم استخدامها لنقل العلاجات الجينية إلى الخلايا البشرية - أظهر النهج الجديد نتائج واعدة في نماذج الفئران. يستخدم هذا العلاج الجيني سلسلة من الفيروسات الغدية المرتبطة بالغدة الدرقية بدلاً من فيروس غدي مرتبط بالغدة الدرقية واحد، والذي يأخذ أجزاء من البروتين العلاجي من العضلات ويضمن التعليمات لبدء وضع الإصلاح الجيني المطلوب معًا داخل الجسم.
من المقرر أن تبدأ التجارب على البشر خلال عامين تقريبًا
وتُعد التجارب البشرية هي المرحلة التالية من العلاج، ومن المقرر أن تبدأ خلال حوالي عامين، وفقًا لتشامبرلين.
لقد عالج هذا النهج جزءًا كبيرًا من الأمراض المرتبطة بالضمور في المختبر، بالإضافة إلى إيقاف تفاقم المرض. ويأمل تشامبرلين وتاسفاوت أن يُسهم هذا النهج في نهاية المطاف في عكس مسار ضمور العضلات واستعادة صحة الأنسجة العضلية الطبيعية.
وبحسب تشامبرلين، فإن الطريقة الأحدث تستخدم أيضًا نوعًا جديدًا من ناقلات AAV يسمح باستخدام جرعات أقل، مما يقلل أو يزيل عددًا من العواقب السلبية للطرق السابقة.
يتعلم أكثر: علاجات جينية جديدة محتملة لمرض ضمور العضلات دوشين
