سيتم تقديم النتائج السريرية الأولية التي توضح إمكانات علاج Tevard Biosciences' tRNA لعلاج ضمور العضلات دوشين (DMD).
Tevard Biosciences هي شركة خاصة للتكنولوجيا الحيوية تقود الطريق في تطوير الأدوية القائمة على الحمض النووي الريبوزي الناقل لعلاج مجموعة متنوعة من الأمراض الوراثية.
في نموذج مرض دوشين، أظهرت الدراسة أن الحمض النووي الريبوزي القامع لـ Tevard حافظ على بروتين الديستروفين كامل الطول واستعادة الوظيفة الحركية مع عدم إظهار أي آثار علاجية سلبية.
وسيتم تقديم تفاصيل نتائج الدراسة شفويا من قبل الشركة في الاجتماع السنوي للجمعية الأمريكية للعلاج الجيني والخلوي (ASGCT)، والذي سيعقد في الفترة من 13 إلى 17 مايو 2025.
قال دانيال فيشر، المؤسس المشارك والرئيس والمدير التنفيذي لشركة Tevard Biosciences: "نتطلع إلى مشاركة نتائج الدراسات ما قبل السريرية لبرنامجنا الخاص بالـ tRNA في مجال اعتلال عضلة القلب الدوشيني، والتي أثبتت إنقاذ بروتين الديستروفين كامل الطول واستعادة الوظيفة الحركية في نموذج مرضي لا يوجد فيه أي دليل على السمية". وأضاف: "تدعم هذه البيانات الأولية إمكانات نهجنا الكابت للـ tRNA في تقديم علاج فعال للغاية لمرضى اعتلال عضلة القلب الدوشيني الذين يعانون من طفرات غير مفهومة. ونعتقد أن هذه النتائج تبشر بالخير أيضًا لتطبيق منصة tRNA الخاصة بنا على أمراض أخرى، بما في ذلك اعتلالات عضلة القلب، حيث أثبت فريقنا الرائد القدرة على استعادة بروتين تيتين كامل الطول في نموذج اعتلال عضلة القلب المتوسع".
أبرز النقاط:
- النتائج السريرية المسبقة للدراسات التي استخدمت نموذج الفأر D2-mdx، والذي يحتوي على طفرة غير منطقية في جين DMD ويلخص الجوانب الرئيسية لعلم أمراض DMD لدى البشر
- أظهرت عضلات الحيوانات المعالجة بروتين ديستروفين كامل الطول بطريقة تعتمد على الجرعة بعد 6 أسابيع من تناول الجرعة
- يتم تنظيم البروتين المنقذ بطريقة مماثلة لبروتين الديستروفين من النوع البري في 6 أسابيع
- بعد 12 أسبوعًا من تناول الجرعة، كان هناك استعادة كبيرة لوظيفة الحركة كما يتضح من زيادة وقت الكمون في اختبار أداء الروتارود وزيادة كبيرة في قوة قبضة الأطراف الأمامية والخلفية
- لم يكن هناك دليل على وجود آثار علاجية ضارة كما تم قياسها من خلال التغيرات السلوكية أو النسيجية في الأعضاء الرئيسية أو في كيمياء الدم
الطفرات غير المنطقية، التي يمنع فيها كودون الإنهاء المبكر ترجمة بروتين الديستروفين كامل الطول، موجودة لدى حوالي 15% من مرضى ضمور العضلات، وترتبط بأشكال أكثر شدة من الاضطراب. جزيئات الحمض النووي الريبوزي الناقل الكابتة هي جزيئات حمض نووي ريبوزي معدلة لقراءة الكودون المضاد لقراءة الطفرات غير المنطقية واستعادة البروتين كامل الطول والوظيفي. ونظرًا لوجود ثلاثة كودونات إنهاء مبكر فقط (TGA وTAA وTAG)، فإن عددًا محدودًا من جزيئات الحمض النووي الريبوزي الناقل الكابتة قد يسمح بعلاج جميع مرضى ضمور العضلات دوشين المصابين بطفرات غير منطقية.
